托珠单抗治疗重症IVIG无应答川崎病临床观察

目的观察托珠单抗(tocilizumab,TCZ)治疗静脉免疫球蛋白(intravenous immunoglobulin,IVIG)无应答川崎病(Kawasaki disease,KD)的临床效果。方法选择2021年1月-2022年12月于乌鲁木齐儿童医院住院的3例重症IVIG无应答川崎病患儿使用TCZ治疗后的临床资料及随访结果进行分析,并以“IVIG无应答川崎病治疗”“托珠单抗治疗IVIG无应答川崎病”(包括中英文)为关键词或主题词对PubMed和中国知网中截至2022年12月收录的论文进行检索,收集并分析检索到的病人的资料。结果3例KD患儿IVIG联合静脉甲泼尼龙(intravenous methylprednisolone,IVMP)效果不佳,使用TCZ治疗后,在体温、皮肤黏膜表现、HB、PLT、CRP、白介素-6(interleukin-6,IL-6)、NT-pro-BNP恢复上有明显效果,2例未发现冠脉扩张,1例出现巨大冠脉瘤,未发现使用TCZ后出现感染不良反应。检索文献共收集到1篇相关病例报道,4例患儿均为IVIG治疗无效,TCZ治疗后,所有患儿在48h时内体温恢复,其他临床症状同时得到改善,CRP和白细胞计数迅速下降,2例发展为巨大冠脉瘤,其中1例在6月后消退,另外1例在2年后因冠状动脉狭窄行经皮冠状动脉介入治疗。结论重症IVIG无应答KD治疗可选择,IVMP、IVIG、TCZ联合治疗,TCZ对重症IVIG无应答KD疗效显著,且用药安全,建议对IVIG无应答KD患者尽早使用,以期减少冠脉病变发生。

2018年《国际儿童风湿病试验组织(PRINTO)幼年特发性关节炎新分类标准专家共识(启动步骤)》中国专家解读

《国际儿童风湿病试验组织(PRINTO)幼年特发性关节炎新分类标准专家共识(启动步骤)》于2018年10月发表于Journal of Rheumatology,随后在2018年美国风湿病学会(ACR)年会上,相关专家在大会上进行了介绍。在西方国家,这一新的幼年特发性关节炎(JIA)分类标准还在完善中,PRINTO设计了2步前瞻性研究,完成后将形成成熟的JIA新的分类标准。这一学科的新动向及进展对JIA的诊治及研究具有重大意义。中国儿童免疫与健康联盟组织了部分中国专家对这一国际共识进行解读,旨在对JIA新分类提出中国专家的建议观点,并为我国以后JIA相关真实世界研究提供依据,为与国际新标准接轨提出中国专家的意见。该文仅进行忠实于英文原文的解读,JIA新的分类标准在我国的形成及运用还需要进一步研究及探讨。

3种不同方案治疗川崎病的临床疗效分析

目的探讨给予3种不同方案治疗川崎病(KD)的临床效果。方法采用非随机临床对照研究的方法,选择2011年1月-2013年12月新疆乌鲁木齐儿童医院收住院诊断为KD的118例患儿,根据入院时病情在给予阿司匹林的基础治疗上,分别给予3种治疗方案,根据患者家属选择治疗方案的不同分为A、B、C组。A组(64例)给予静脉人血丙种球蛋白(IVIG)2.0g/kg标准治疗;B组(45例)给予静脉注射甲基强的松龙(IVMP)+乌司他丁治疗;C组(9例)给予IVIG 2g/kg+乌司他丁治疗。比较3组患者在初次治疗24、48h体温正常的例数、二次再治疗的比例以及治疗后1w、3个月、6个月冠状动脉内径的变化。结果 3组患儿治疗24h退热的比例以B组最高(93.33%),C组次之(77.77%),A组最低(70.31%);治疗48h后B、C组患儿体温降至正常,A组有12例(18.75%)仍发热,为耐药KD;3组患儿退热效果以B组最好,差异具有统计学意义(P<0.05)。A组与B组患儿在治疗前、治疗后1w、3及6个月冠状动脉内径差异无统计学意义(P>0.05)。二次再治疗的比例以A组最高(12例,18.75%),B组次之(2例,4.44%),C组无二次再治疗病例。结论甲基强的松龙+乌司他丁治疗方案与IVIG治疗方案相比在川崎病急性期能更好地控制体温,缩短发热时间,减轻炎症反应,治疗后未增加发生冠状动脉损害的风险;IVIG+乌斯他定治疗方案对冠状动脉瘤的恢复有一定的促进作用。

儿童多系统炎症综合征临床研究

目的:分析新型冠状病毒感染相关儿童多系统炎症综合征(MIS-C)的临床特征,提高临床医生对MIS-C的认识。方法:病例系列研究。纳入2022年12月至2023年6月全国9家医院收治的64例MIS-C患儿为研究对象,对患儿临床特征、辅助检查、治疗决策及预后资料进行回顾和描述性分析。结果:64例MIS-C患儿中男36例、女28例,发病年龄2.8(0.3,14.0)岁。所有患儿均有发热、炎症指标升高及多系统受累表现。43例(67%)患儿同时累及3个系统以上,其中皮肤黏膜60例(94%)、血液系统52例(89%)、循环系统54例(84%)、消化系统48例(75%)以及神经系统24例(37%)等。皮肤黏膜损伤包括皮疹54例(84%)、结膜充血和(或)唇潮红45例(70%);血液系统受累常见凝血功能异常48例(75%)、血小板减少症9例(14%)、淋巴细胞减少8例(13%);心血管损伤主要影响心脏功能,其中合并低血压或休克11例(17%),合并冠状动脉扩张7例(12%);36例(56%)患儿出现消化系统症状,23例(36%)患儿合并神经系统症状。45例(70%)患儿采用免疫球蛋白联合糖皮质激素治疗,5例(8%)给予糖皮质激素冲击、2例(3%)加用生物制剂,7例冠状动脉扩张患儿均在6个月内恢复正常。结论:MIS-C患儿以发热、高炎症反应及多器官损伤为主要特征,免疫球蛋白联合糖皮质激素是一线治疗手段,难治性患儿可用激素冲击和生物制剂治疗,总体预后良好。

儿童阻塞性睡眠呼吸暂停低通气综合征与肥胖的相关性研究

目的:探讨儿童阻塞性睡眠呼吸暂停/低通气综合征(OSAHS)与肥胖的相关性。方法:收集单纯性肥胖儿童120例和体重正常儿童110例作为研究对象,进行统一的体格检查和专科检查,并进行多导睡眠监测记录阻塞性呼吸暂停指数(OAI)、呼吸暂停/低通气指数(AHI)、中枢性呼吸暂停指数(CAI)、最低血氧饱和度(LSa O2)和睡眠效率。结果:肥胖组OSAHS患病率为58.33%显著高于对照组的31.82%,差异有统计学意义(P<0.05);OAI、AHI、CAI均显著高于对照组,而LSa O2、睡眠效率指标显著低于对照组,差异均有统计学意义(均P<0.05);多因素回归分析显示,肥胖、扁桃体增生、腺样体增生是导致OSAHS的独立危险因素,差异有统计学意义(均P<0.05)。结论:肥胖是儿童OSAHS发病的重要影响因素,特别是合并扁桃体肿大或腺样体肿大的患儿应注意预防OSAHS的发生。

肾上腺糖皮质激素联合乌司他丁治疗儿童川崎病的非随机对照临床研究

目的探讨肾上腺糖皮质激素联合乌司他丁治疗儿童川崎病的临床疗效。方法根据患儿病情和家长意愿,将2011年1月至2013年12月入院确诊为典型川崎病(KD)的104例患儿分为乌司他丁组(甲基强的松龙+乌司他丁,n=46)和静脉注射丙种球蛋白(IVIG)组(n=58)。观察两组患儿治疗前、治疗后1周、3个月及6个月时的冠状动脉内径的变化,热退时间,再次治疗情况,治疗前、治疗后1周及3周时白细胞(WBC)、血小板(PLT)、血红蛋白(HB)、C反应蛋白(CRP)、血沉的变化以及住院总费用。结果两组患儿在治疗前、治疗后1周、3个月及6个月时冠状动脉内径比较差异均无统计学意义(P>0.05)。治疗48 h乌司他丁组患儿体温均正常(100%),正常率高于IVIG组(83%)(P<0.01)。乌司他丁组和IVIG组各有2例(4%)和10例(17%)给予再次治疗。不同治疗方案对两组患儿血沉、WBC及HB水平的影响差异有统计学意义(P<0.01)。乌司他丁组患儿平均住院总费用低于IVIG组(P<0.01)。结论甲基强的松龙联合乌司他丁治疗儿童KD没有增加冠状动脉瘤的发生风险;并能大大降低住院费用;与IVIG治疗相比,在KD急性期能更好的控制患儿的实验室指标,缩短发热时间。

以消化道症状为首发的川崎病并巨噬细胞活化综合征1例

巨噬细胞活化综合征是风湿性疾病严重而致命的并发症。临床表现为发热,肝、脾、淋巴结肿大,全血细胞急剧减少,凝血障碍,严重肝功能损害及神经系统受累等多脏器病变,病死率高。多见于幼年特发性关节炎全身型[1-2],而以消化道症状首发的川崎病并巨噬细胞活化综合征报道少见。现将本院收治的1例报告如下。

噬血细胞淋巴组织细胞增生症1例

患儿女，6个月，维吾尔族。因“间断发热14d”于2009-12-13入新疆维吾尔自治区乌鲁木齐儿童医院风湿免疫科。入院前14d患儿无诱因发热伴咳嗽，当地医院诊断为支气管炎，给予青霉素治疗3d（N型、剂量不详），体温恢复正常4d后再次发热，体温达39-40％，伴咳嗽、咯痰。外院x线胸片检查示两肺纹理增粗，可见模糊斑片影；