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急性髓系白血病治疗药物研发现状及对关键研究设计的思考
被引量:
1
1
作者
王建祥
徐应永
《临床药物治疗杂志》
2021年第7期84-89,共6页
急性髓系白血病(AML)是一组具有不同生物学特性的血液系统恶性肿瘤,化疗联合异基因造血干细胞移植是AML的基础治疗方案。AML的治疗仍存在巨大的医学需求。在医学需求和生物技术的双重驱动下,治疗AML的药物开发在最近几年取得巨大进展。...
急性髓系白血病(AML)是一组具有不同生物学特性的血液系统恶性肿瘤,化疗联合异基因造血干细胞移植是AML的基础治疗方案。AML的治疗仍存在巨大的医学需求。在医学需求和生物技术的双重驱动下,治疗AML的药物开发在最近几年取得巨大进展。自2017年4月至2020年底,美国食品药品管理局(FDA)已连续批准9个治疗AML的药物。在我国,除已获批的1个外,其他治疗AML的药物仍处于临床开发阶段。本文将通过回顾上述9种治疗AML药物的关键临床研究数据,结合FDA审评意见和指导规范,对AML治疗药物关键临床研究设计中需要注意的问题逐一讨论。
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关键词
急性髓系白血病
药物开发
研究设计
原文传递
病毒载体基因治疗药品的临床设计与评价思考
2
作者
徐应永
丁发明
+5 位作者
盛炜
高凯
杨建红
赵晓宇
邵颖
苏岭
《中国临床药理学杂志》
CAS
CSCD
北大核心
2022年第7期735-738,743,共5页
基因治疗是将外源性遗传物质通过多种方法转移到靶细胞中,用来治疗特定疾病。基因治疗已逐渐成为药品开发和风险投资领域的热点,或将成为未来治疗人类疾病的重要手段。然而,以病毒为载体的基因治疗相比传统药物开发存在诸多差异性。因此...
基因治疗是将外源性遗传物质通过多种方法转移到靶细胞中,用来治疗特定疾病。基因治疗已逐渐成为药品开发和风险投资领域的热点,或将成为未来治疗人类疾病的重要手段。然而,以病毒为载体的基因治疗相比传统药物开发存在诸多差异性。因此,本文将从病毒载体基因治疗产品的基本概念出发,结合美国食品药品监督管理局(FDA)的系列指南,通过对美国FDA批准上市的腺相关病毒载体的治疗药物Zolgensma,慢病毒载体的治疗药物Kymriah,逆转录病毒载体的治疗药物Yescarta,以及溶瘤病毒药物Imlygic的临床审评案例分析,从受试者选择,对照组与盲法,剂量与疗程,治疗方案,医学监查与随访多个维度对临床研究的设计和评价进行研究。研究结果提示以病毒载体为代表的基因治疗产品的临床试验设计需要着重考虑适合基因治疗的受试者群体、个体化的剂量选择模式、风险最小化的给药方案、以及根据不同载体特点确定的医学监察策略和长期随访时间等,以满足充分评价的需要。
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关键词
基因治疗药品
病毒载体
临床设计与评价
原文传递
题名
急性髓系白血病治疗药物研发现状及对关键研究设计的思考
被引量:
1
1
作者
王建祥
徐应永
机构
中国医学科学院北京协和医学院血液学研究所血液病医院
再
鼎
医药
(
上海
)
有限公司
临床
研发
部
出处
《临床药物治疗杂志》
2021年第7期84-89,共6页
文摘
急性髓系白血病(AML)是一组具有不同生物学特性的血液系统恶性肿瘤,化疗联合异基因造血干细胞移植是AML的基础治疗方案。AML的治疗仍存在巨大的医学需求。在医学需求和生物技术的双重驱动下,治疗AML的药物开发在最近几年取得巨大进展。自2017年4月至2020年底,美国食品药品管理局(FDA)已连续批准9个治疗AML的药物。在我国,除已获批的1个外,其他治疗AML的药物仍处于临床开发阶段。本文将通过回顾上述9种治疗AML药物的关键临床研究数据,结合FDA审评意见和指导规范,对AML治疗药物关键临床研究设计中需要注意的问题逐一讨论。
关键词
急性髓系白血病
药物开发
研究设计
分类号
R733.7 [医药卫生—肿瘤]
原文传递
题名
病毒载体基因治疗药品的临床设计与评价思考
2
作者
徐应永
丁发明
盛炜
高凯
杨建红
赵晓宇
邵颖
苏岭
机构
再
鼎
医药
(
上海
)
有限公司
临床
研发
部
箕星药业科技(
上海
)
有限公司
临床
开发
部
昆翎企业管理(
上海
)
有限公司
医学事务
部
凯莱英
医药
集团(天津)股份
有限公司
沈阳药科大学亦弘商学院
礼来亚洲基金
出处
《中国临床药理学杂志》
CAS
CSCD
北大核心
2022年第7期735-738,743,共5页
文摘
基因治疗是将外源性遗传物质通过多种方法转移到靶细胞中,用来治疗特定疾病。基因治疗已逐渐成为药品开发和风险投资领域的热点,或将成为未来治疗人类疾病的重要手段。然而,以病毒为载体的基因治疗相比传统药物开发存在诸多差异性。因此,本文将从病毒载体基因治疗产品的基本概念出发,结合美国食品药品监督管理局(FDA)的系列指南,通过对美国FDA批准上市的腺相关病毒载体的治疗药物Zolgensma,慢病毒载体的治疗药物Kymriah,逆转录病毒载体的治疗药物Yescarta,以及溶瘤病毒药物Imlygic的临床审评案例分析,从受试者选择,对照组与盲法,剂量与疗程,治疗方案,医学监查与随访多个维度对临床研究的设计和评价进行研究。研究结果提示以病毒载体为代表的基因治疗产品的临床试验设计需要着重考虑适合基因治疗的受试者群体、个体化的剂量选择模式、风险最小化的给药方案、以及根据不同载体特点确定的医学监察策略和长期随访时间等,以满足充分评价的需要。
关键词
基因治疗药品
病毒载体
临床设计与评价
Keywords
gene therapy product
viral vector
clinical trial design and evaluation
分类号
R97 [医药卫生—药品]
原文传递
题名
作者
出处
发文年
被引量
操作
1
急性髓系白血病治疗药物研发现状及对关键研究设计的思考
王建祥
徐应永
《临床药物治疗杂志》
2021
1
原文传递
2
病毒载体基因治疗药品的临床设计与评价思考
徐应永
丁发明
盛炜
高凯
杨建红
赵晓宇
邵颖
苏岭
《中国临床药理学杂志》
CAS
CSCD
北大核心
2022
0
原文传递
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