率的单组目标值试验样本量估计参数设置模拟研究

目的针对以率为结局评价指标的单组目标值临床试验,探讨不同样本量估算方法的参数设置和估算结果间的差异大小。方法通过文献回顾探讨单组目标值临床试验的目标值选择方法,通过数值模拟设定不同取值的目标值(P_(0))、临床预期值(P_(1))和Ⅱ类错误水平(β),通过PASS软件得出不同样本量估算方法下的样本量估算结果,采用变异系数、极差/均数、方差分析等方法比较不同样本量估算方法间的差异。结果对数据模拟结果进行分析显示:(1)当预期值P_(1)固定不变时,在样本量极限值两侧随着目标值P_(0)的增加或减少,样本量的下降速度由快变慢。(2)当P_(0)与P_(1)相差在0.15范围内时,校正前后比值可控制在0.9以内;当P_(0)与P_(1)相差在0.6以上时,校正前后比值可逼近0.5。(3)当P_(0)+P_(1)≈1时,不同标准误的选择(Sp_(0)或Sp_(1))对样本量估算结果的比值接近1;当0.65<P_(0)+P_(1)<1.35时,不同标准误的选择(Sp_(0)或Sp_(1))对样本量估算结果的比值在3倍左右。(4)当把握度为0.8时,P_(0)和P_(1)的取值分别在0.25~0.75、0.20~0.80时,五种方法估算的样本量结果的差异较小(CV<0.10,极差/均数<0.2)。结论不同样本量估算方法间存在一定差异,但当P_(0)和P_(1)的取值均在0.5附近时不同方法间差异较小,提示在样本量估算时需要选择恰当的方法。