基于电子病历的抗肿瘤药物真实世界外对照臂研究适用性评价框架的考量与建立

目的:总结在真实医疗环境下,基于医疗电子病历的抗肿瘤药物真实世界研究外对照臂适用性评价的考量及实践经验。方法:通过系统分析国内外政策及新药FDA上市许可申请文件,检索真实世界外对照臂用于上市申请的公开监管文件,包括临床和统计审查、咨询委员会简报材料和会议记录,总结政策要求及监管决策考量。结果:FDA虽然在新药审批中接受真实世界外对照臂证据,但是对于其评价比较谨慎,主要考量为外对照臂与试验臂之间的可比性。该研究基于医疗电子病历数据,强调真实世界外对照臂研究中适用性评价的必要性,并提出适用性评价分析框架。结论:将单臂临床试验与个体维度的真实世界数据相结合是监管科学的体现,目前国内政策支持其用于监管决策,FDA也接受应用真实世界证据的审批材料,但真实世界数据在质量和相关性方面依然存在挑战。通过适用性评价,可以评估数据质量,证明两组的人群和终点存在可比性,并通过预先制定计划减少偏倚,提高真实世界证据强度。

美国FDA对于研究者药物临床试验现场检查的关注点和发现问题分析

我国医药创新能力显著提高,境内外同步申报成为国内制药企业创新药申报的新策略,临床试验也面临接受更多美国FDA生物研究监测项目(bioresearch monitoring program,BIMO)研究者现场检查的现状。本研究结合BIMO检查的实践经验,探讨BIMO检查的流程、检查重点和常见问题并剖析问题发生的原因,以期为国内临床试验机构、研究者以及申办方应对BIMO检查提供参考。

淋巴瘤药物临床研究全流程智能管理

淋巴瘤药物临床研究与日俱增,各种新兴的药物临床试验模式应运而生,其获益与挑战并存。本研究探索新形势下淋巴瘤药物临床研究智能化管理模式。基于我院现有的科研大数据平台和医院信息系统,结合AI技术和新版GCP等相关法规,我院设计并实施淋巴瘤药物临床研究智能化信息管理模式并不断进行优化,为临床试验全过程实施提供智能化管理支撑,可实现受试者智能筛选、智能标记、智能访视、智能监查、智能质控5个主要功能模块,为药物临床试验受试者和研究人员提供全流程研究工具与服务。2020年3月—2023年6月,我院已在4个淋巴瘤药物临床试验项目中使用智能筛选,12个淋巴瘤项目使用智能质控,利用药物临床试验受试者管理系统进行方案访视在线维护89项淋巴瘤临床试验项目,受试者筛选442例,受试者给药254例,按照受试者智能访视计划访视人数为158,受试者生存随访73例;远程监查在39例淋巴瘤药物临床研究中使用,总监查次数为8890次。经过初步实践应用,该系统支持决策、辅助执行、规范临床试验流程、保障受试者权益、可提高药物临床试验管理效率和试验质量。初步达到了提质增效的预期目标,为淋巴瘤药物临床研究规范发展创造了有利条件。