美国食品药品监督管理局(FDA)批准诺华开创性siRNA降胆固醇药物Leqvio, 可显著持久降低LDL-C

近日,FDA批准诺华(Novartis)Leqvio(inclisiran),该药是第一个也是唯一一个用于降低LDL-C(坏胆固醇)的小干扰RNA(siRNA)疗法.在美国,Leqvio适用于作为饮食控制和最大耐受剂量他汀类药物的辅助疗法,用于治疗:需要额外降低LDL-C水平的临床动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)或杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)成人患者.Leqvio对心血管病发病率和死亡率的影响目前正在开展临床试验进行探索.

Lumakras成为全球首个KRAS靶向疗法治疗KRAS G12C突变肺癌新药物

美国FDA已批准安进(AMGEN)靶向抗癌药Lumakras(Sotorasib,AMG510)。该药是一种KRAS G12C抑制剂,用于治疗先前已接受过至少一种系统疗法、经FDA批准的检测方法证实存在KRAS G12C突变、局部晩期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的成人患者。Lumakras基于总缓解率(0RR)和缓解持续时间(OPR)数据获得加速批准,针对该适应证的持续批准将取决于验证性临床试验中对临床益处的验证和描述。

FDA批准SGLT2抑制剂降糖药Jardiance(恩格列净)新适应证治疗心衰(HFrEF)

近日,美国FDA批准勃林格殷格榆(Boehringer Ingetheim)与礼来(Eli Lilly)的SGLT2抑制剂Jardiance(中文商品名:欧唐静,通用名:empagliflozin,恩格列净)一个新的适应证:用于治疗射血分数降低的心力衰竭(HFrEF,收缩性心力衰竭)成人患者,降低心血管死亡和心衰住院风险,无论其是否患有2型糖尿病(T2D)。

FDA批准优时比Briviact(布瓦西坦)用于1月龄及以上儿童癫痫

近日,美国FDA批准优时比(UCB)的Briviact(brivaracetam,布瓦西坦)CV片剂、口服溶液、静脉(IV)注射剂扩大适应证:可作为单药疗法或辅助疗法用于年龄低至1个月大的患者,治疗部分发作性癫痫.值得一提的是,这是首次在口服给药暂时不可行的情况下向儿科患者提供Briviact IV制剂,也是近7年FDA批准的唯一一种用于治疗1个月及以上儿科患者部分发作性癫痫的IV制剂.

第一个外用JAK抑制剂--特应性皮炎新药Opzelura乳膏剂获批上市

近日,Incyte公司的Opzelura(ruxolitinib,芦可替尼)乳膏剂获美国FDA批准。这是一款外用JAK抑制剂,用于短期和非持续性慢性治疗接受外用处方疗法未能充分控制病情,或当这些疗法不可取、非免疫功能低下的轻度至中度特应性皮炎(AD),适用人群为青少年(年龄≥12岁)和成人患者。值得一提的是,Opzelura是美国FDA批准的第一个也是唯个外用Janus激酶(JAK)抑制剂。研究表明,JAK-STAT通路的失调导致了AD的关键特征,如瘙痒、炎症、皮肤屏障功能障碍。

FDA批准第一个辅助治疗UC的PD-1抑制剂Opdivo用于尿路上皮癌(UC)免疫治疗

近日,美国FDA批准百时美施贵宝(BMS)抗PD-1疗法Opdivo(中文商品名:欧狄沃,通用名:nivolumab,纳武利尤单抗),每2周240mg或每4周480mg静脉输注给药,用于辅助治疗肌肉浸润性尿路上皮癌(MIUC)患者,具体为:进行根治性切除后有高复发风险、无论之前是否进行了新辅助化疗或淋巴结受累或PD-L1状态的MIUC患者.截至目前,Opdivo已被批准用于3种癌症的早期治疗,该药是第一个也是唯一一个在辅助治疗中被批准用于治疗尿路上皮癌(UC)的PD-1抑制剂.

渤健Vumerity获欧盟CHMP推荐治疗多发性硬化症

日前,欧盟人用医药产品委员会(CHMP)宣布推荐渤健Vumerity(diroximelfumarate)用于治疗复发缓解型多发性硬化症(RRMS)患者.Vumerity是渤健(Biogen)研发的新一代口服富马酸盐,其活性成分与渤健另一款多发性硬化症重磅药物Tecfidera相同,后者目前正面临仿制药竞争.该药物可降低多发性硬化症复发率、减缓残疾进展并影响多发性硬化症患者脑部病变的数量.Tecfidera已在69个国家或地区获得监管批准,是世界上治疗复发性多发性硬化症开具处方最多的口服药物,在全球拥有超过500000名患者.

第一个治疗UC的口服S1P受体调节剂Zeposia(ozanimod)获FDA批准

近期,美国FDA已批准百时美施贵宝(BMS)Zeposia(ozanimod)一个新的适应证,该药是一种每日一次的口服药物,用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎(UC)成人患者。值得一提的是,Zeposia是第一个被批准治疗溃疡性结肠炎(UC)的口服鞘氨醇-1-磷酸(S1P)受体调节剂,代表了治疗这种慢性免疫介导性疾病的新方法。

首个治疗镰状细胞病(SCD)疾病根源的药物Oxbryta儿科适应证&分散片剂型获FDA优先审查

近日,美国FDA受理Global Blood The rapeutics(GBT)公司Oxbryta(voxelotor)的一份补充新药申请(sNDA)和一份新药申请(NDA).其中,sNDA寻求加速批准Oxbryta用于治疗4-11岁镰状细胞病(SCD)儿童患者;NDA寻求批准Oxbryta一种新的、适用于儿科患者的适龄分散片剂型.FDA已授予NDA和sNDA优先审查,并已指定《处方药用户收费法》(PDUFA)目标日期为2021年12月25日.优先审查意味着,NDA和sNDA的审查时间表将由标准的10个月缩短至6个月.

FDA批准艾伯维预防性治疗偏头痛口服CGRP拮抗剂Qulipta

日前,美国FDA批准艾伯维(AbbVie)的QulipHa(atogepant)用于预防性治疗发作性偏头痛成人患者。由此,Qulipta也成为了第一个也是唯一款专门用于预防性治疗偏头痛的降钙素基因相关肽(CGRP)受体拮抗剂,并且该药物只需每天口服一次。