-
题名基因治疗的现状与临床研究进展
被引量:4
- 1
-
-
作者
李春辉
胡泊
翁郁华
黄渊余
-
机构
北京理工大学生命学院前沿交叉科学研究院分子医学与生物诊疗重点实验室
-
出处
《生命科学仪器》
2019年第4期3-12,共10页
-
基金
国家自然科学基金(31871003)
北京理工大学科技创新计划创新人才计划资助专项
中央高校基本科研基金和中国博士后科学基金(2018M630085)的联合资助
-
文摘
基因治疗在恶性肿瘤、代谢疾病、感染性疾病、遗传病及罕见病治疗方面有着非常重要的意义。广义的基因治疗一般包括基于质粒DNA、RNA干扰(RNA interference,RNAi)和信使RNA(messenger RNA, mRNA)等技术。20世纪90年代,基于质粒DNA的基因治疗发展迅速,直到1999年9月出现了第一个基因治疗受试病人的死亡案例,使得该领域进入沉寂期。与此同时,基于反义核酸技术、RNAi技术的研究与应用迅速崛起。1998年,Andrew Fire和Craig C. Mello首次发现并提出RNAi的概念,并于2006年获得诺贝尔奖。近些年,基于mRNA的基因疗法开始成为重要的研究热点和发展方向,利用mRNA作为疫苗和药物来预防、诊断和治疗某些疾病正逐渐成为制药企业关注的焦点。该综述分别介绍了(1)基因治疗的发展历程;(2)RNAi工作原理、发展历程、现存问题及面临挑战等;(3)mRNA基因治疗技术的发展历程、优势、递送方式、面临的问题等,同时还总结了目前全球小干扰RNA (small interfering RNA, siRNA)药物、mRNA药物临床研究现状及该领域关键技术的最新进展。
-
关键词
基因治疗
RNA干扰
小干扰RNA
MRNA
递送系统
临床研究进展
-
Keywords
Gene therapy
RNA interference
Small interfering RNA
Messenger RNA
Delivery system
Clinicalresearch progresses
-
分类号
Q341
[生物学—遗传学]
-