阿尔茨海默病疾病修饰药物研发述评

阿尔茨海默病(AD)是最常见的神经系统变性疾病之一,疾病负担沉重。目前AD发病机制未明,缺乏能够逆转或延缓疾病进展的疾病修饰药物。现阐述基于AD主要发病机制学说的疾病修饰药物研究,包括以Aβ、tau或其他生物标志物为靶点及老药新用的药物试验。其中,绝大部分药物试验终止于研发或临床试验进程的某一阶段,也有一些正在进行。AD发病机制研究与疾病修饰药物研发之间是互相促进和验证的关系,基础研究的突破有可能为药物研发带来新的希望,而某个方向药物试验的成败又是对其理论基础的检验。从探索AD致病机制,到研发疾病修饰药物,至广泛临床应用的道路仍然漫长。