小核酸药物的研究进展

小核酸药物作用于细胞内致病靶基因和RNA片段,通过改变宿主遗传信息的方式和调控蛋白表达达到治疗疾病的目的。其主要包括小干扰RNA(small interfering RNA,siRNA)、微核苷酸(microRNA,miRNA)和反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides,ASO)。小核酸药物在临床上的应用较为广泛,包括罕见病、慢性病和肿瘤等。现就小核酸药物的主要分类、作用机制和临床应用等作一阐述。