利妥昔单抗治疗儿童频繁复发型肾病综合征的远期观察

目的观察利妥昔单抗(RTX)治疗儿童频繁复发型肾病综合征(FRNS)的远期疗效和不良反应,探讨RTX在儿童FRNS中的可行性治疗方案。方法回顾性分析2011年2月至2017年12月南方医科大学南京临床医学院金陵医院儿科接受RTX治疗[375 mg/(m^2·次),2~3次]的FRNS患儿临床资料,随访12~36个月,观察患儿年龄、性别、复发次数、激素和免疫抑制剂的使用剂量、不良反应及实验室指标(如外周血CD20^+B淋巴细胞计数、24 h尿蛋白定量)。结果入选34例(男23例,女11例),RTX首次治疗中位年龄为6(2~12)岁。第1次治疗,完全缓解34例(100%,34/34例),12例(35%,12/34例)随访中复发,RTX治疗前复发次数为(2.94±1.08)次,治疗后复发次数为(0.27±0.45)次,二者比较差异有统计学意义(t=11.9,P<0.05)。第2次治疗,前6个月,3例因"感染"复发,余无不适;后6个月,23例中5例(21.7%,5/23例)复发1次,11例情况不明。2次治疗间隔时间<12个月者复发2例(12.5%,2/16例),间隔时间≥12个月者复发10例(55.5%,10/18例)。第3次治疗,间隔6~15个月,15例中1例(6.67%)复发,余病情稳定。另外,20例FRNS患儿经RTX首次治疗,治疗前6个月激素累积剂量[(2.50±0.87) g ]与治疗后6个月激素累积剂量[(1.30±0.97) g ]比较,差异有统计学意义(t=6.05,P=0.001),其中15例他克莫司治疗前(1.62±0.77) mg/24 h,治疗6~12个月后降至(0.62±0.96) mg/24 h,差异有统计学意义(t=6.80,P=0.000)。2例首次用药时出现胸闷、心悸、恶心、呕吐、头晕、头痛,3例出现轻微上呼吸道感染,1例肺部较严重感染。结论远期随访RTX治疗儿童FRNS是安全有效的。