ruxolitinib在血液肿瘤中的临床应用进展

随着JAK/STAT通路异常在骨髓增生性肿瘤(myeloproliterative neoplasms,MPN)、急性白血病(acute leukemia,AL)、多发性骨髓瘤(multiple myeloma,MM)、噬血细胞综合征(hemophagocytic syndrome,HPS)等多种血液系统疾病中被发现,一系列针对JAK/STAT途径的靶向药物被研发,其中一种JAK1/JAK2抑制剂芦可替尼(ruxolitinib)已被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗骨髓纤维化(myelofibrosis,MF)和真性红细胞增多症(polycythemia vera,PV)。ruxolitinib治疗其他血液系统疾病,如AL、MM和HPS均取得了较好的疗效,为血液病患者带来新的希望。本文将就ruxolitinib在上述疾病中的作用机制和临床研究结果予以综述。

噬血细胞综合征患者肝功能损害的临床特点分析

目的:研究噬血细胞综合征(hemophagocytic syndrome,HPS)患者肝功能损害的临床特点。方法:回顾性分析本院92例HPS患者肝功能损害相关的临床资料,探讨肝功能异常的特点及其和HPS患者生存的关系。结果:92例HPS患者均有不同程度的肝功能异常,以轻、中度损害为主。肝功能损害主要表现为乳酸脱氢酶(LDH,89.13%)和天门冬氨酸氨基转氨酶(AST,64.13%)明显升高,白蛋白(ALB,90.22%)显著下降,总胆红素升高以直接胆红素(DBIL,59.78%)为主,伴活化部分凝血活酶时间(APTT,76.09%)以及凝血酶原时间(PT,67.39%)的延长。风湿免疫组患者的ALB水平较感染组、肿瘤组、不明原因组患者均明显增高(P<0.05、P<0.05和P<0.01),感染组患者ALB水平较不明原因组患者明显增高(P=0.007)。感染组患者的Fbg水平较肿瘤组、不明原因组、风湿免疫组患者均明显降低(P<0.05、P<0.05和P<0.05)。将HPS患者进行肝功能Child-Pugh分级,A级组患者的生存率明显高于B级组和C级组。单因素分析显示,LDH≥2000U/L、ALB<30g/L和PT≥15.1s的患者预后更差(P<0.05、P<0.01和P<0.01);多因素分析显示,ALB<30g/L是影响患者生存的独立不良预后因素(P<0.001)。结论:HPS患者普遍存在肝功能损害,主要表现为LDH和AST水平升高以及ALB水平降低。肝功能损害程度可能与HPS的病因及预后相关,LDH≥2000U/L、ALB<30g/L和PT≥15.1s的HPS患者预后更差,临床上应尽早给予积极治疗。

骨髓增殖性肿瘤急变期的治疗进展

骨髓增殖性肿瘤急变期(blast phase myeloproliferative neoplasm,MPN-BP)是一类继发性急性白血病。MPN-BP患者的预后往往较差,目前尚无标准的治疗方案。其治疗仍是当前临床上的一个重大挑战。近些年来,随着骨髓增殖性肿瘤(myeloprolifera⁃tive neoplasm,MPN)的生物学机制研究取得重大进展,尤其是驱动基因突变导致JAK-STAT信号通路的异常活化,为MPN-BP的机制研究及治疗手段提供了方向。MPN-BP同原发性急性白血病的发生机制不同,关于MPN-BP的治疗也一直在探索中。本文将重点阐述MPN-BP的治疗进展。