不同剂量重组人生长激素治疗特发性矮小症效果及对胰岛素样生长因子-1及糖脂代谢的影响

目的:研究不同剂量重组人生长激素对特发性矮小症(idiopathic short statue,ISS)的疗效以及对胰岛素样生长因子-1(insulin-like growth factor 1,IGF-1)和糖脂代谢的影响。方法:特发性矮小症儿童102例,随机分为对照组和观察组各51例。两组均使用重组人生长激素治疗,对照组剂量为0.15 IU/kg,观察组剂量为0.20 IU/kg,治疗6个月。比较两组患儿生长速率(growth rate,GV),身高标准差记分(height standard deviation score,Ht SDS),血清IGF-1水平,空腹血糖,空腹胰岛素,总胆固醇水平以及不良反应。结果:两组患儿治疗前GV、Ht SDS比较,差异均无统计学意义(P>0.05);治疗后观察组GV、Ht SDS分别为10.25±2.1 cm/y、-1.58±0.15,明显优于对照组的7.83±1.9 cm/y、-1.86±0.17,差异均有统计学意义(P<0.05)。治疗前两组血清IGF-1水平比较,差异无统计学意义(P>0.05);治疗后观察组、对照组IGF-1水平分别为425.51±35.41 ng/mL、325.84±31.49 ng/mL,均较治疗前升高,且观察组明显高于对照组,差异均有统计学意义(P<0.05)。治疗前两组空腹血糖、空腹胰岛素及总胆固醇水平比较,差异均无统计学意义(P>0.05);治疗后观察组空腹胰岛素水平为6.01±2.30 U/L,高于治疗前的5.32±2.05 U/L;总胆固醇水平为3.90±2.15 mmol/L,低于治疗前的4.45±2.01 mmol/L,差异均有统计学意义(P<0.05),但治疗后两组空腹血糖、空腹胰岛素及总胆固醇水平比较,差异均无统计学意义(P>0.05)。观察组不良反应发生率为9.80%,对照组为11.76%,差异无统计学意义(P>0.05)。结论:重组人生长激素对特发性矮小症疗效确切,相较于0.15 IU/kg剂量,0.20 IU/kg剂量的生长激素可提高疗效,不增加不良反应发生率。

呼出气一氧化氮检测对儿童支气管哮喘治疗的指导意义

目的:探讨呼出气一氧化氮(fractional exhaled nitric oxide,FeNO)检测在儿童支气管哮喘治疗中的指导意义。方法:哮喘患儿60例,随机分为观察组和对照组各30例。按照全球哮喘防治倡议提出的方案进行治疗,对照组采用哮喘控制测试评分(children asthma control teste,C-ACT)调整治疗方案,观察组采用FeNO联合C-ACT评分调整治疗方案,随访1年。比较两组治疗前后FeNO及肺功能(FEV1、FEV1/FVC)、哮喘控制率、停药率及吸入性糖皮质激素(inhale corticosteroids,ICS)用量。结果:治疗前FeNO水平对照组67.70±13.82 ppb,观察组62.0±14.85 ppb,两组差异无统计学意义(P>0.05);治疗后FeNO水平对照组19.10±4.99 ppb,观察组15.03±3.19 ppb,两组均较治疗前降低,观察组较对照组更低,差异均有统计学意义(P<0.05)。治疗前FEV1、FEV1/FVC对照组分别为70.17±7.64 mL和(80.60±5.96)%,观察组分别为71.77±7.21 mL和(80.00±6.50)%,两组差异均无统计学意义(P>0.05);治疗后FEV1、FEV1/FVC对照组分别为79.63±3.65 mL和(95.33±2.01)%,观察组分别为80.40±3.37 mL和(95.40±1.91)%,两组均较治疗前提高,差异均有统计学意义(P<0.05),但两组间差异均无统计学意义(P>0.05)。观察组哮喘有效控制率93.33%,随访1年后停药率76.67%,高于对照组的70.00%和46.67%,观察组ICS用量2.37±1.07盒,少于对照组的4.30±1.42盒,差异均有统计学意义(P<0.05)。结论:FeNO检测联合C-ACT评分指导哮喘儿童治疗方案调整具有明显优势,值得临床推广应用。

红霉素联合琥珀酸氢化可的松治疗儿童支原体肺炎效果分析

目的:分析红霉素联合琥珀酸氢化可的松治疗儿童支气管肺炎的临床疗效。方法:支原体肺炎患儿88例,随机分为对照组和观察组各44例。对照组采用红霉素静脉点滴,观察组采用红霉素联合琥珀酸氢化可的松静脉点滴。比较两组临床疗效、症状体征消失时间、住院时间及不良反应。结果:观察组有效率95.45%,高于对照组的81.82%,差异具有统计学意义(P<0.05);观察组发热、咳嗽、肺部啰音消失时间及住院时间分别为3.52±1.09 d、4.55±1.37 d、2.93±1.44 d和7.50±1.21 d,少于对照组的4.39±0.92 d、6.71±1.86 d、4.02±1.17 d和11.96±2.07 d,差异均有统计学意义(P<0.05)。观察组不良反应发生率为4.55%,对照组为6.82%,差异无统计学意义(P>0.05)。结论:红霉素联合琥珀酸氢化可的松治疗儿童支原体肺炎症状体征恢复快,疗程短,临床疗效好,短期使用糖皮质激素未增加不良反应。

双嘧达莫联合丹参注射液治疗过敏性紫癜效果观察

目的:观察双嘧达莫联合丹参注射液治疗儿童过敏性紫癜的临床效果。方法:过敏性紫癜患儿59例,随机分为观察组30例和对照组29例。两组均给予常规抗过敏及对症支持治疗,对照组在常规治疗基础上给予双嘧达莫,观察组在对照组基础上加用丹参注射液。比较两组临床疗效、症状缓解时间以及治疗前后D-二聚体水平。结果:观察组总有效率为96.67%,高于对照组的79.31%,差异有统计学意义(P=0.039);观察组皮疹消退时间6.67±2.12天、关节症状缓解时间1.40±1.75天、消化道症状缓解时间1.33±1.73天,分别短于对照组的8.28±3.22天、2.62±2.29天、2.45±2.37天,差异均有统计学意义(P<0.05)。治疗后两组血D-二聚体均较治疗前下降,观察组0.57±1.11μg/mL,低于对照组的1.73±2.24μg/mL,差异均有统计学意义(P<0.05)。结论:双嘧达莫联合丹参注射液治疗能快速缓解过敏性紫癜患儿的临床症状。

PREPL基因变异致先天性肌无力综合征22型2例并文献复习

回顾性分析复旦大学附属儿科医院2019年2月至2021年11月诊治的2例先天性肌无力综合征22型(CMS22)患儿的临床资料并复习相关文献。2例患儿均为女性,就诊年龄分别为3个月18 d、3个月26 d,临床表现有典型CMS的特征(出生后发病、骨骼肌无力、喂养困难、运动发育迟缓)。基因检测1例患儿为PREPL基因母源性单亲二倍体的纯合框移变异c.1282_1285del(p.F428fs*18);1例为复合杂合变异,父源性与上述患儿相同的框移变异及母源性单等位基因无义变异和剪切变异c.[1501G>T;2020+1G>T],p.[G501*;-]。2例患儿分别在6个月、4个月开始溴吡斯的明治疗,疗程分别为15个月、3个月(仍在治疗中),治疗均有效。文献检索到7篇英文文献,包括本文病例共13例。综合文献发现CMS22新生儿期起病,以喂养困难、运动发育迟缓为主要临床症状,可伴认知障碍、生长激素缺乏、肥胖症,遗传检测可帮助诊断,应尽早治疗、改善症状。