干细胞资源库安全管理体系建设的思考

干细胞资源是干细胞临床转化研究与应用的基础。干细胞资源库是系统化保藏与管理干细胞及相关信息资源的机构。建立干细胞资源库安全管理体系,可以保证细胞样本及其相关信息的安全,有序地为临床转化研究提供高质量的细胞样本及完整的样本信息。因此,对干细胞的来源、制备、质检、存储的系统了解,有利于干细胞资源库安全管理体系建设更加科学和完善。

全球干细胞临床研究现状与展望

本文梳理了美国、欧洲、日本、韩国、中国不同的干细胞监管政策及干细胞临床研究现状,归纳了中国代表性地区的干细胞临床研究政策,提出推动地方立法工作、加快审批制度改革、建设区域临床研究中心、建立细胞质量合规保障机制、加强公众科普宣传等5点推进中国干细胞临床转化的建议,以期为中国实现干细胞临床研究向转化应用提供参考和借鉴。

医疗机构干细胞临床研究学术委员会建设现状与对策

目的通过对医疗机构干细胞临床研究学术委员会的调查分析,结合同济大学附属东方医院干细胞临床研究学术委员会建设实践与探索,探讨加强干细胞临床研究学术委员会建设的策略。方法设计干细胞临床研究学术委员会运行情况调查问卷,并对国家备案医疗机构的干细胞临床研究学术委员会人员组成、运作模式、相关资质等进行调查和分析。2022年8月—9月,通过邮箱和微信发放问卷102份。最终,小程序回收问卷49份。采用WPS Office双录入问卷数据,并进行逻辑检错,应用SPSS 20.0软件进行统计分析,去除不完整问卷、同机构重复问卷、非国家备案机构问卷,收到国家备案医疗机构有效问卷21份。结果经对调查表分析显示,医疗机构干细胞临床研究学术委员会建设中存在未独立设置相关机构、人数不合理、未包含机构外专家、人员与伦理委员重叠等组成不合理,审查材料要求标准、放行检验标准不统一等问题。结论针对以上问题建议从“三性”(独立性、学术性、规范性)、“三理”(委员数量合理、委员专业合理、委员组成合理)、“三重”(重视立项流程、重视审查要点、重视放行检验)3个角度加强干细胞学术委员会建设。

适用于临床研究的间充质干细胞资源库建设与管理规范

干细胞资源库是干细胞实验研究、临床研究以及转化的基础,已成为干细胞领域的核心要素。随着国内干细胞临床转化的快速发展,亟需提升干细胞资源库的标准化水平,为干细胞临床研究提供高质量的干细胞资源。基于此,同济大学附属东方医院邀请本领域专家学者参与该标准编写,并经充分论证,从间充质干细胞资源库的通用要求、结构要求、资源要求、过程要求和管理要求等角度出发,对间充质干细胞资源库的建设和全流程管理进行规范。

临床生物样本库建设的思考

通过相关文献分析,结合工作实践经验探讨国内临床生物样本库的发展现状及存在问题。根据目前我国在临床生物样本库建设中存在的问题,建议样本库的建设应提升内涵、完善容灾备份机制、注重人才培养,以加快推进标准化进程,构建资源汇交平台、实现资源共享和临床生物样本库可持续发展。加强临床生物样本库建设,可为科学研究提供高质量的临床生物样本,有利于促进转化医学和精准医疗发展,助力健康中国战略和生物经济发展。

医疗机构加强干细胞临床研究风险防控的策略探讨

目的探讨医疗机构开展干细胞临床研究风险防控策略,以保证干细胞临床研究的安全性和有效性。方法对医疗机构开展干细胞临床研究时面临的政策风险、研究机构风险、干细胞制剂管理风险和受试者安全性风险进行总结分析。结果对干细胞临床研究中的风险,建议从关注政策动态与遵守法规要求、健全机构建设与完善质量管理、加强制剂审查与规范院内流转、强化受试者监测与制定应急预案等进行防控。结论通过实施上述风险防控策略,可避免或有效减少干细胞临床研究中可能出现的风险,保护受试者的安全和权益,保证临床研究的质量和效率,亦可为医疗机构开展干细胞临床研究的风险防控管理提供参考和借鉴,助推干细胞领域健康、持续发展。

干细胞新兴学科人才建设的实践与探索

为推动干细胞新兴学科发展,大力推进学科人才建设刻不容缓。笔者系统分析了干细胞领域人才建设的现状与问题,从教师与学生层面、研究与技术层面、管理与评估层面等多角度分析,探索出适合新兴学科干细胞领域人才建设的发展之路。具体实践经验有三方面,一是创新教材、课程设计,创新教学方式与培养模式;二是加强高端人才的引进与优秀青年人才的培育;三是建立符合干细胞产业发展的科学评估体系以及多重人才保障措施,以期助力我国在干细胞领域实现引领发展。此实践经验也可为其他领域新兴学科人才建设提供借鉴参考。

临床级人脐带间充质干细胞资源库的构建

目的建立临床级人脐带间充质干细胞(hUC-MSCs)资源库三级库,即种子细胞库、主细胞库和工作细胞库,为干细胞临床研究和转化应用提供质量可控的临床级hUC-MSCs资源。方法将通过筛选入组的247份人脐带组织于药品生产质量管理规范(GMP)实验室进行分离、培养、扩增、传代、冻存等一系列操作,并按照质量管理控制相关规范要求,对hUC-MSCs进行生物学特性、安全性与稳定性等质量检测,以获得质量可控的临床级细胞株。结果本研究共分离制备出247株hUC-MSCs。制备的hUC-MSCs的纯度和均一性良好、无成瘤性,在生物学效力上表现出较好的分化能力,在与免疫细胞共培养过程中表现出较强的免疫抑制作用,且通过了中国食品药品检定研究院质量复核。本研究建立了临床级hUC-MSCs资源库三级库,并纳入国家干细胞转化资源库。结论成功构建了临床级hUC-MSCs资源库三级库,并初步应用于临床研究,有效推动了我国临床级干细胞资源库的标准化建设以及干细胞的临床转化与应用。

我国干细胞研究的伦理学问题及对策探讨

目的探讨我国干细胞研究产生的伦理学问题,提出规范干细胞研究的对策。方法分析干细胞在监管体系、来源渠道、生产过程、存储行业、临床研究等方面产生的伦理学问题。结果结合当前干细胞研究伦理现状及笔者单位实践探索,从形成科学有效的干细胞伦理监管体制、构建公开透明的干细胞溯源机制、打造符合GMP标准的干细胞生产平台、选择合法合规的干细胞存储机构、开展符合伦理规范的干细胞临床研究等5个方面提出应对干细胞研究伦理学问题的对策。结论加强干细胞研究的伦理建设,规范干细胞转化研究,对推动干细胞产业健康发展具有重大现实意义。

加强干细胞科技成果转化的策略探讨

目的分析和总结干细胞研究现状及存在问题,探讨加强我国干细胞科技成果转化的建议举措.方法研究与分析干细胞规划与政策、干细胞基础研究、干细胞临床研究与临床试验以及干细胞新药研发等现状,归纳和总结影响干细胞科技成果转化的因素.结果结合笔者近10年的实践与探索,建议从监管政策、资源典藏、临床研究、院企结合、项目孵化及风险防控6个方面统筹考虑,推进我国干细胞科技成果转化和临床应用.结论加强干细胞科技成果转化与临床应用,既符合我国经济和社会发展需要,又能助力“健康中国2030”国家战略,对于加快我国从全球干细胞行业跟跑者、并跑者变领跑者,提高国际干细胞领域核心竞争力及抢占国际干细胞行业制高点,具有重大现实意义.

双备案制度下干细胞临床研究角色职责的转变及应对策略

目的分析和研究干细胞临床研究主要角色职责,探讨双备案制下角色职责转变的应对策略,探索加快推进干细胞临床研究的举措。方法详细梳理与分析双备案制度下干细胞临床研究主要角色的职责变化,并对干细胞临床研究主要角色的建设进行研究。结果结合笔者单位干细胞临床研究管理及实践经验,建议医疗机构从质检平台建设,机构设置及人才培养共3个方面推进干细胞临床研究。结论加强干细胞临床研究主要角色职责建设,对于推动干细胞临床研究,加速干细胞临床转化及应用,具有重要的现实意义。

关于推进干细胞产业化的思考——以医疗机构和企业为视角

目的 以医疗机构和企业为视角,立足我国实际,以突破产业发展瓶颈为出发点,探讨推进干细胞产业化的建议举措.方法 通过整理与分析当前干细胞产业化政策与环境、现状和存在问题等,研究影响干细胞产业化的因素.结果 以医疗机构和企业为视角,结合干细胞产业内涵与特色及笔者单位近10年的探索与实践,建议从"三化"、"三双"及"三合"3个层面统筹推进干细胞产业化.结论 融合与发挥医疗机构作为干细胞临床研究主体及企业作为干细胞产业化主体作用,加强"政产学研医资介"多方位合作,加快干细胞产品及衍生产品的研制、转化与应用,推进干细胞产业上、中、下游及相关配套产业协调发展,对于抢抓新一轮生物医药领域产业变革和历史发展机遇,抢占国际干细胞产业制高点,助力国家重大发展战略.且有现实意义.

加强干细胞临床研究质量控制的策略探讨

目的研究与分析干细胞临床研究质量控制的问题与挑战,探讨加强干细胞临床研究质量控制的策略。方法分析干细胞临床研究质量控制体系的问题与挑战,归纳影响干细胞临床研究质量控制的因素。结果针对目前干细胞临床研究质量控制存在的问题,建议从加强干细胞临床研究机构能力建设、建立建全干细胞临床研究质量控制体系、加强干细胞制剂质量控制、加强干细胞临床研究人员队伍建设、建立干细胞临床研究数据平台等5个方面综合考虑,协同推进干细胞临床研究。结论加强干细胞临床研究的质量控制,对于加快干细胞临床研究与转化应用,具有重要意义。

多能干细胞在心脏发育和疾病研究中的应用

多能干细胞(PSCs)成功建立标志着再生医学时代的开始。PSCs定向心肌样细胞分化一定程度上重现了体内的心脏发育过程,为研究心脏发育的分子机制提供了平台。此外,PSCs源心肌细胞(PSC-CMs)还能够用于心脏疾病建模、药物心脏毒性检测以及细胞移植治疗等,是基础研究和临床治疗最具潜力的功能性细胞类型。本文着重介绍了PSCs定向心肌细胞分化技术、定向心肌细胞分化在解析心脏发育分子机制方面的应用,以及PSCs源心肌细胞在疾病模型构建、药物的心脏安全性检测和疾病再生医学治疗方面的最新研究进展。