美国FDA用于严重病症的药品和生物制品加快审评计划

本文全面介绍了FDA用于严重病症的治疗药品加快研发计划,包括快速通道、突破性治疗药品、加速批准和优先审评的背景、特征和流程。快速通道和突破性治疗药品主要适用于研发阶段,提供加快研发的机会。加速审批是在上市后承诺的基础上允许有潜力的药物在证明其临床获益明确性临床试验完成前上市。加速审批依赖于证明药物对能够预测临床终点的替代终点有效,也可依赖于在难以挽回的病情恶化或死亡前就可以观测到的临床指标,如果该临床指标有可能预测药物对减少病情恶化或死亡的作用或其他临床效用。加速审批同时受制于加速取消。优先审评适用于申请提交时缩短审评时间。通过充分利用临床药理学研究结果和早期临床证据,加快研发计划,为将有潜力解决未能满足的医疗需求的具备疗效的创新药品转化为上市药品提供了机会,有利于避免晚期研发失败、缩短临床试验时间、提高研发产出率。加快研发计划需要学术界、产业界、监管机构、患者等多个利益攸关方的协作和沟通,同时需要加强批准后确证性临床试验和上市后监督。

中成药说明书[禁忌]项的修订完善思考与建议

目的:针对中成药说明书[禁忌]项标注现状,提出修订完善思考与建议。方法:实地收集与文献检索相结合获取1 618个中成药示例品种的说明书实物,对其[禁忌]项标注率、标注内容进行统计分析。继而针对存在用药安全隐患的中西药复方制剂和含毒性药材中药制剂不同厂家说明书间的差异进行横向对比。结果:1 618个中成药品种的说明书均设置了[禁忌]项,其中43.1%的说明书提示了该药临床需禁用、忌用的内容,56.9%的标注为"尚不明确",且在禁忌程度表述、禁忌内容选择方面存在不足。纳入中西药复方制剂、含毒性药材中药制剂的同品种不同厂家说明书3 562份,其中26个中西药复方制剂和74个含毒性药材中药制剂同品种不同厂家说明书[禁忌]项内容不同。造成[禁忌]项不完善的原因与说明书未能及时修订更新、禁忌内容入选标准不一等直接相关。结论:中成药说明书[禁忌]项是临床安全、合理用药的关键,针对其目前的不足,可以从数据来源、数据转化路径以及撰写模式三方面提供了修订完善建议,具有重要意义。

中成药说明书中儿童用药信息的修订完善思考

目的:对我国中成药说明书中有关儿童患者用药信息的标注现状进行梳理,针对存在的安全问题提出对相关项目修订完善的思考与建议。方法:通过实地收集、文献检索等方式获取1 618个示例中成药品种的药品说明书,提取儿童患者用药的相关信息,对标注内容及分布情况进行频次统计和对比分析。结果:1 618份中成药说明书中41.9%提示了儿童的用药信息,包括说明书警示语、[用法用量]、[不良反应]、[禁忌]、[注意事项]及[儿童用药]6项。儿童用药提示信息存在的问题主要包括儿童的特殊用量、禁忌及注意事项表述相对笼统,存在年龄范围不明确、安全用药信息不全面、警戒用语模糊等。结论:中成药说明书对儿童患者合理用药的关注有所欠缺,可从扩大信息来源、明确转化路径、规范撰写模式等方面对说明书相关项目进行修订和完善。

中成药说明书[注意事项]的修订完善思考与建议

目的:梳理中成药说明书项下[注意事项]标注现状,提出其修订完善建议与思考。方法:通过文献检索与实地收集相结合的方式随机获取1 618个中成药品种,对品种说明书项下[注意事项]整体标注率、内容完整程度进行频次统计和对比分析后,抽提出品种中的中西药复方制剂、含有毒性药材中药制剂,并横向对比同一品种不同厂家间说明书差异。结果:不同品种的1 618份说明书中有标注[注意事项]的有1 616份,缺失[注意事项]的2份。有详细内容者1 222份,其他均仅标注为"尚不明确"或"请遵医嘱"等,表现出标注的位置、格式、术语表达等方面的不足。对于155个品种中西药复方制剂、含毒性药材中药制剂的不同厂家3 562份说明书横向对比发现,不同厂家同一品种的说明书[注意事项]内容标注的差异较大。结论:以"数据的获取为依托,数据转化为手段,规范化撰写模式为目标"的一体化修改形式对中成药说明书项下的[注意事项]进行完善和补充,有助于为临床安全用药保驾护航。

中成药说明书中妇女用药信息的修订完善思考

目的:梳理中成药说明书中有关女性患者用药信息的标注现状,针对其存在的问题,提出相关项目修订完善的思考与建议。方法:通过实地收集、文献检索等方式获取1 572个示例中成药品种的说明书实物,提取其中女性患者用药的各方面信息,对标注内容及分布情况进行频次统计和对比分析。结果:1 572份中成药说明书,其中64.6%提示了女性的用药信息,绝大多数为对孕期妇女的用药警戒。女性患者用药信息可见于说明书的警示语、[用法用量]、[不良反应]、[禁忌]、[注意事项]及[孕妇及哺乳期妇女用药]等6项,涉及内容丰富,包括特殊人群用药禁忌、饮食起居禁忌、给药时间、给药方式、疗程等,但仍存在警示语缺失、安全用药信息不全面、用药警戒对象局限、禁忌等级划分有待统一标准等问题。结论:中成药说明书对女性患者合理用药的关注度尚可,但警示内容仍不够全面,有待对说明书相关项目进行修订和完善,可按照扩大信息来源、明确转化路径和规范撰写模式等步骤实施。

中成药说明书中老年人用药信息修订完善思考

目的:梳理中成药说明书中老年人用药信息存在的潜在问题与风险,提出修订完善的思考与建议。方法:通过实地收集、文献检索方法获取1 572份中成药的药品说明书,提取说明书中各项涉及老年人用药的信息,分别与相关法规要求、文献报道的不良反应进行对比,并对比同一品种不同厂家说明书,采用文献计量学方法进行统计分析。结果:共纳入不同剂型的中成药说明书1 572份,包含处方药981份,非处方药591份。385份说明书包含老年人用药信息,分散于[用法用量]、[禁忌]、[注意事项]、[不良反应]、[老年用药]等项,其中368份说明书提示了老年人用药的注意事项,11份说明书提示了老年人用药时的不良反应、禁忌及用法用量。结论:中成药说明书对老年人用药的安全性信息提示率较低,且警示不足,不利于指导老年人群合理使用中成药。可通过扩大信息来源、规范转化路径和撰写模式进行完善,以保证老年人临床用药的安全与合理。

中成药说明书[不良反应]项的修订完善思考与建议

目的:梳理中成药说明书[不良反应]项的标注现状,提出对该项内容修订完善的思考与建议。方法:首先通过实地收集、文献检索相结合的方法获取1 618个中成药示例品种的说明书实物,对说明书[不良反应]项标注率、标注内容进行频次统计和对比分析。继而针对不良反应发生较多的中西药复方制剂和含毒性药材中药制剂,对比同品种不同厂家说明书之间的差异。结果:共收集中成药说明书1 618份,所有说明书均设置了[不良反应]项,其中有详细内容者占19.2%,明确表示无不良反应者占0.6%,其他均为"尚不明确"。[不良反应]项标注内容主要包含不良反应的临床表现,出现比例、频次或发生概率,解救、预防方法,特殊人群用药警戒信息,联合用药警戒信息及可能的肇事成分,但仍存在标注信息滞后、内容不易理解、撰写规范性不足等问题。中西药复方制剂和含毒性药材中药制剂共纳入不同厂家说明书3 562份,两者分别有25.6%和20.5%的品种存在差异。[不良反应]项在内容、格式等方面仍需完善,与数据来源不同、撰写模式不一致等有关。结论:中成药说明书[不良反应]项内容更新不及时,且撰写欠规范。针对这一问题,本研究从数据来源、数据转化路径以及撰写模式三方面对该项的修订完善提出了思考及建议。

从PDUFA Ⅰ到PDUFA V——FDA通过法规体系的完善实现新药审评的持续改进

目的:通过回溯性分析PDUFA I到PDUFA V的绩效目标,剖析FDA新药审批的变迁。方法:根据PDUFA、绩效目标、FDA、国会和政府问责办公室的资料及业界报告等,分析在确保上市药品安全性的前提下,FDA新药审评的变迁。结果:在不降低对药品安全、有效与质量要求的前提下,随着PDUFA的施行,FDA的新药审批明显加快,逆转了美国新药上市的迟滞。结论:以科学为基础,合理利用与配置资源,通过加强人才队伍、科技支撑和信息化保障建设,加强与利益攸关者的沟通和良性互动;同时注重基于风险的系统管理,建立覆盖产品全生命周期的上市后监督体系;根据科技发展、产业发展和实施中出现的新情况,始终以立法和法规的完善为手段,为实现目标的工作调整提供保障,从而使新药审评更为一致并更具效率,改善了新药审评的可预期性,有力促进了科技的创新和产业的发展。

刍议创新药物研发的生态环境与创新药物研发

目的通过对比美国和中国创新药物临床需求、行业发展政策、企业自身因素、上市申请审评、审批机制,上市药品数量和特点差异,尤其对me-only、me-better、me-too的上市情况进行分析说明中美创新药研发生态环境的差异,进而对中国创新药物的研发提出相应的观点。方法运用文献研究和对比分析的方法比较对美国和中国创新药物(狭义创新药物)研发产生影响的重要因素,进而阐明我国当前创新药研发和管理的策略。结果从2000年至2015年随着美国创新药物研发生态环境的改变,尤其是FDA审评、审批制度-PDUFA I到PDUFA V推进,FDA审评、审批的效率逐渐提高,美国创新药物的临床可及性得到很大程度的满足,90%以上在规定时限内审批完成,完成新分子实体上市的数量达到413个,CFDA在近15年内,创新药物的上市数量为33个。结论药品的可获得性是国家安全的重要内容,药物创新能力市场可及性是一个国家创新能力的重要标志,药品创新是一项系统工程,其生态环境也相对复杂,美国在该领域处于世界领先地位,其中相关的因素和方式对当代中国的创新药物产业发展具有借鉴意义。