精准医学时代的新药研发和个性化用药——标准、监管与伦理学挑战

以高通量生命组学技术为基础的精准医学研究体系的建立,给新药研发带了新的机遇与挑战,优化新药研发管线、建立个性化用药模式是精准医学临床实践的重要出口。从个性化靶标与药物发现、基于组学大数据的药物调控网络与机制、伴随新药临床试验的药物基因组学研究、N-of-One精准医学案例研究等方面介绍了精准医学给新药研发带来的机遇。同时,生物大数据标准和质量控制方法的缺乏、监管科学体系的不完备,以及新形势下伦理学的局限也带来了新的问题和挑战。只有以服务患者为根本出发点,基于群体的大规模数据的整合挖掘与基于患者个体的N-of-One研究应用相互促进,建立切实可行的标准流程、监管机制与伦理保护,才能最终使民众从精准医学研究中受益。