艾曲泊帕治疗原发免疫性血小板减少症疗效及安全性的真实世界单中心数据分析

目的观察艾曲泊帕治疗原发免疫性血小板减少症(ITP)的疗效及安全性,并分析相关影响因素。方法对自2018年1月至2022年3月在天津医科大学总医院血液科应用艾曲泊帕的198例ITP患者进行回顾性分析。结果198例ITP患者,男70例、女128例,中位年龄45(7~88)岁,新诊断ITP 130例(65.7%),持续性ITP 25例(12.6%),慢性ITP 43例(21.7%)。基线出血评分:4分以下患者占84.3%,4分及以上患者占15.7%。艾曲泊帕6周内有效率(初始有效率)为78.8%,其中完全反应(CR)率为49.1%,CR1率为14.6%,CR2率为15.2%;中位起效时间7(7,14)d。艾曲泊帕25、50、75 mg剂量组初始反应率分别为74.1%、85.9%和60.0%(P=0.031),50 mg剂量组初始反应率高于25 mg和75 mg剂量组。在治疗过程中,有70.7%的患者维持初始剂量,8.6%的患者调整到50 mg剂量组,6.1%的患者调整到75 mg剂量组,2例患者调整到100 mg剂量组。且调整剂量后25、50、75 mg各个剂量组的持续有效率分别为83.6%、85.3%和85.7%,差异无统计学意义;调整后,100 mg剂量组共4例,持续有效率为100.0%。艾曲泊帕治疗6周后,ITP患者出血评分总体降低,4分以上病例数降低为0,4分患者比例降低,1~2分患者比例变化不显著。艾曲泊帕治疗中,肝功能异常发生率为7.7%,经药物治疗均能好转,未见有合并血栓病例发生。ITP类型与巨核细胞数量分别是艾曲泊帕疗效的影响因素。新诊断的、持续性、慢性ITP患者对艾曲泊帕的初始有效率分别为85.3%、56%和76.2%(P=0.003);巨核细胞数量减少、正常和增多的ITP患者对艾曲泊帕的初始有效率分别为61.8%、87.1%和84.3%(P=0.009)。结论艾曲泊帕作为二线及以上治疗对成人ITP起效时间较快且具有良好的安全性。艾曲泊帕50 mg、25 mg剂量组相比较,50 mg剂量组初始有效率显著增高。新诊断类型的ITP、巨核细胞数量正常或增多的ITP患者对艾曲泊帕初始反应率更高。

静脉滴注异麦芽糖酐铁治疗缺铁性贫血的疗效及安全性评估:单中心回顾性分析

目的探讨缺铁性贫血(IDA)患者应用异麦芽糖酐铁注射液对比蔗糖铁注射液治疗的临床疗效及安全性。方法选取2021年6月至2023年3月期间收治的缺铁性贫血患者120例,应用异麦芽糖酐铁注射液静脉补铁治疗,观察患者治疗前后HGB提升的有效性和安全性。同时与同期病房应用蔗糖铁补铁患者临床疗效及安全性进行对比。结果两组患者基线HGB相当。治疗12周内,异麦芽糖酐铁组提升HGB水平高于蔗糖铁,各个时间差异均具有统计学意义(均P<0.01),治疗4周患者HGB提升超过20g/L比例更高(98.7%对75.9%)。治疗过程中,异麦芽糖酐铁组发生轻度不良反应比例略低于蔗糖铁组,两组均无严重不良输液反应发生,输注治疗过程中患者耐受性良好,无注射部位疼痛及色素沉着等不良反应。结论IDA患者应用异麦芽糖酐铁治疗疗效满意,具有见效迅速、疗效确切、安全性高的优点,值得临床广泛应用。

IL-18和IL-18结合蛋白在骨髓增生异常综合征中的临床意义

目的分析IL-18、IL-18结合蛋白(IL-18BP)在骨髓增生异常综合征(MDS)患者骨髓液中的表达水平及临床意义。方法纳入2020年7月至2021年2月天津医科大学总医院血液科收治的初诊MDS患者43例,对照组包括急性髓系白血病(AML)患者14例、缺铁性贫血(IDA)患者25例,检测骨髓上清中IL-18和IL-18BP水平,分析其与MDS的严重程度、CD8^(+)T细胞及NK细胞功能的相关性。结果MDS患者骨髓上清中IL-18、IL-18BP和游离IL-18(fIL-18)的水平均高于IDA组,fIL-18的水平与MDS-IPSS评分呈线性负相关。MDS患者CD8^(+)T细胞表面IL-18受体(IL-18Rα)表达低于IDA组,fIL-18及IL-18Rα水平均与MDS患者CD8^(+)T细胞功能呈正相关。结论IL-18在MDS患者骨髓微环境中表达增加,但由于IL-18BP的存在导致fIL-18相对减少,与MDS疾病严重程度和CD8^(+)T细胞功能减低有关。

如何看待获得性再生障碍性贫血的临床分型

重视获得性再生障碍性贫血(aplastic anemia,AA)的诊断分型是提高疗效的基础和正确探索病理机制的保障,具有重大临床和学术意义。目前,AA分型仍为依据临床特征进行临床分型,这是学术发展的历史产物,有益于指导对症治疗,可为治本治疗的起效赢得时间。但是,AA的临床分型不能替代病理机制分型指导治本治疗。AA的病理机制分型决定了治本策略的选择,且可为病因和预防研究提供基础,也是未来的研究方向。重视AA的病理机制分型是提高疗效的基础和正确探索病理机制的保障。现代医学已进入“分子靶点”和“精准”时代,该如何看待依据临床特征的临床分型是临床医师面临的重要问题。当AA患者中分离出的诸多不同机制的骨髓衰竭症能普遍被准确鉴别时,即临床上诊断的AA已真正纯化为一种病理机制明晰的疾病时,AA的临床分型方能有助于治本策略的选择。本文主要围绕如何看待AA的临床分型展开论述,以供同道参考。

骨髓增生异常综合征CD34+细胞焦亡相关分子焦孔素E研究

目的探讨骨髓增生异常综合征(MDS)患者骨髓CD34+细胞中焦孔素E(GSDME)与胱天蛋白酶-3(Caspase-3)表达水平。方法选取2020年9月至2021年12月在天津医科大学总医院血液科收治的32例初治MDS患者与20例正常者对照,利用流式细胞术、qRT-PCR技术检测骨髓CD34+细胞中GSDME与Caspase-3表达水平。结果流式细胞术结果显示:初治低危组骨髓CD34+细胞中GSDME与活化Caspase-3的表达水平[(64.90±15.74)%与(31.83±17.99)%]显著高于对照组[(41.39±14.07)%与(24.11±16.28)%,P<0.05]。初治高危组GSDME与活化Caspase-3的表达水平[(30.69±14.62)%与(15.42±13.34)%]显著低于对照组与初治低危组(P<0.05)。qRT-PCR结果显示:高危MDS患者骨髓CD34+细胞GSDME基因相对表达量低于对照组(0.20±0.19比1.00±0.53,P<0.05),但Caspase-3基因相对表达量无明显差别。结论低危MDS患者骨髓CD34+细胞内GSDME表达水平升高,细胞焦亡水平可能升高,导致骨髓造血衰竭;高危MDS患者骨髓CD34+细胞内GSDME表达水平降低,细胞焦亡水平可能降低,细胞过度增殖,向白血病转化的风险更大。

阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南(2024年版)

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种罕见的后天获得性造血干细胞克隆性疾病,临床主要表现为血管内溶血、骨髓衰竭和高风险并发血栓等,虽为良性血管内溶血性疾病,严重者可危及生命。近年来,PNH在诊断及治疗等方面均取得较大进展,尤其是补体抑制剂治疗领域。为进一步规范和提高我国PNH的诊治水平,中华医学会血液学分会红细胞疾病(贫血)学组在广泛征集专家建议和意见的基础上,结合阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)最新诊治进展、国外相关指南/共识及我国国情对2013年版PNH专家共识进行更新,制订《阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南(2024年版)》。

再生障碍性贫血精准诊疗与随访体系的建立及临床应用

再生障碍性贫血(再障,AA)是一组以骨髓造血功能衰竭为主要特征的疾病,我国发病率较高,目前面临的瓶颈问题较多,如发病机制不清、诊断混沌、治疗缺乏精准靶点等.