贝利尤单抗治疗儿童系统性红斑狼疮的临床效果

目的探讨贝利尤单抗在儿童系统性红斑狼疮中的治疗效果及其安全性。方法回顾性分析2020年3月至2023年3月在山东大学附属儿童医院诊断并住院治疗的42例系统性红斑狼疮患儿的临床资料,根据治疗方法分为常规组(21例)和治疗组(21例),常规组采用糖皮质激素联合传统免疫抑制剂(吗替麦考酚脂、他克莫司、环磷酰胺),治疗组采用在常规组基础上加用贝利尤单抗,比较两组患儿治疗前后的实验室指标、口服激素剂量、疾病活动度。结果治疗组治疗24周的24 h尿蛋白水平、抗双链DNA水平均低于常规组,差异有统计学意义(P<0.05);治疗组的补体C3、血红蛋白均高于常规组,差异有统计学意义(P<0.05);两组的血小板计数比较,差异无统计学意义(P>0.05)。治疗组治疗24周的糖皮质激素剂量低于常规组,差异有统计学意义(P<0.05)。治疗组治疗24周的疾病活动度低于常规组,差异有统计学意义(P<0.05)。治疗组中,仅1例出现药物相关的不良反应,表现为发热,给予对症处理后治愈。结论贝利尤单抗治疗儿童系统性红斑狼疮安全、有效,可改善尿蛋白、血液系统以及免疫学指标,且长期应用可有效协助减少糖皮质激素剂量、降低疾病活动度以及疾病复发。

多发性骨溶解综合征伴肾病综合征1例

报道以“浮肿、蛋白尿、关节肿痛及活动受限”为特征的2岁8月龄患儿1例,经基因检测结果为MAFB基因c.209C>T(p.P70L)杂合变异,该基因为国外已报道的罕见的致病突变,患儿父母无该基因突变。根据患儿临床表现及基因检测结果诊断为多发性骨溶解综合征,同时,对本病进行文献复习,为今后诊断及治疗该类疾病提供借鉴。

以恶性高血压为首发症状的腹部血管畸形幼儿一例

儿童高血压与成人不同,以继发性高血压为主,约占所有高血压患儿的80%,继发性高血压中以肾实质疾病较多,其次为肾血管性高血压(renovascular hypertension,RVH)、主动脉缩窄、嗜铬细胞瘤、内分泌疾病、中枢神经系统疾病、药物或毒物等[1]。本文报道1例以恶性高血压为首发症状的腹部血管畸形幼儿。