CRISPR/Cas9系统技术难关:脱靶效应及其优化方法

近年来,基因编辑新技术CRISPR/Cas9(clustered regularly interspaced short palindromic repeats/associated nuclease 9)颇受关注,可用于在体内或体外编辑多种细胞中的单个或多个基因,为基因功能研究提供了新思路。Cas9核酸酶可以通过改变其引导的单一向导RNA(single-guideRNA,sgRNA)序列,结合到新的特定基因序列进行靶向编辑。研究发现,CRISPR/Cas9系统存在的脱靶风险已成为该技术实际应用过程中的一个挑战。本文对CRISPR/Cas9系统作用机制、肿瘤临床应用进行简要综述,重点关注该系统存在的脱靶效应,并总结归纳减少或避免脱靶的方法,以期为相关领域研究提供参考。