合成生物学在AAV基因治疗中的应用

基因治疗在精准医学中崭露头角,对医疗和诊断产生深远影响。腺相关病毒(AAV)基因载体成为基因治 疗中领先的基因传递工具,其作为安全、免疫原性低、血清型多样、具有组织特异性的临床基因治疗载体,在体内具 有长期效果。然而,AAV 递送的基因过量表达可能引起毒性或副作用。因此,新一代合成生物学工程化的 AAV 载体正在崛起,合成生物学能够在细胞转导和基因表达的不同阶段对载体功能进行控制,精准调控目的基因表达。 本文将围绕基因环路的设计思路和方法,AAV 基因治疗的研究进展以及合成生物学在 AAV 基因治疗方面的研究 进展进行介绍。最后对合成生物学驱动的 AAV 基因治疗走向临床治疗的应用前景和挑战进行展望。合成生物学 驱动的 AAV 基因治疗在提供精准和个性化治疗方案方面展现出巨大潜力,有望扩大治疗范围并降低成本,但同时 面临免疫应答、靶向性、生产成本及伦理监管等关键挑战。