注册于中国临床试验注册中心的儿科药物临床试验项目特征分析

目的:为规范我国儿科药物临床试验项目开展、促进儿科人群用药的开发与应用提供参考。方法:检索中国临床试验注册中心(Chi CTR)数据库,收集所有研究对象年龄<18周岁的药物临床试验项目,检索时限从建库起至2019年10月1日,对其项目名称、研究所涉疾病/系统、研究所处阶段、注册时间、注册状态、研究负责单位地域分布、经费来源、研究类型、是否设置数据管理委员会、征募研究对象情况、伦理委员会批准情况、是否采用盲法、是否采集人体标本及人体标本去向等信息进行统计分析。结果:共收集到儿科药物临床试验231项,共涉及21个类别的系统/疾病,包括肿瘤及瘤样病变、眼科疾病、变态反应性疾病等;研究所处阶段以上市后药物临床试验的项目有85项(占36.80%),Ⅰ~Ⅳ期药物临床试验共有77项(占33.33%);注册项目数量逐年增加,有179项(77.49%)为预注册,52项(22.51%)为补注册;注册项目较多的前5位地区分别为北京、上海、广东、重庆、浙江,其项目数共占纳入项目总数的66.23%(153/231);经费来源主要为自筹(57.85%)、医院资助(20.18%)、地方财政资金(10.31%);研究类型主要为干预性研究和观察性研究,共占88.31%;有145项(占62.77%)研究暂未确定是否设置数据管理委员会;有201项(占87.01%)研究通过了相关机构的伦理委员会审查;有168项(占72.73%)研究未明确是否采用盲法;有133项(占57.58%)研究采集了人体标本,采集的人体标本去向主要为使用后销毁。结论:注册于Chi CTR的儿科药物临床试验注册数量呈逐年递增趋势,但存在地域不均衡性;我国研究者的药物临床试验注册观念正逐步建立,且已意识到数据管理对研究质量的重要性,对采集的试验标本的管理也较为规范。建议相关部门加大对临床试验注册的宣传,完善临床试验注册管理制度;相关研究者应提高临床试验注册意识,规范进行注册申报和试验项目管理。

我国矮身材儿童药物临床试验的开展状况

目的 分析2013—2023年国内矮身材儿童药物临床试验的登记情况及生长激素类药品在中国的上市情况。方法 检索国家药品监督管理局“药物临床试验登记与信息公示平台”和“药品查询”数据库,获得矮身材儿童药物临床试验注册信息及生长激素类药品的上市信息,进行分类统计。结果 平台共登记了31项包含矮身材儿童的药物临床试验,项目所处试验分期以Ⅱ、Ⅲ期为主,合计21项(67.74%,21项/31项),组长单位呈集中趋势,与主要研究者的学术水平、临床试验经验、专业权威等密切相关。基于矮身材治疗的疗程需要,注册项目的临床试验疗程≥52周的项目占比达83.87%(26项/31项)。国内外制药企业的研发趋势为长效生长激素(64.52%,20项/31项),申办者、研究者对于临床试验的保险意识及投保积极性很高,重视临床试验的风险控制,特别是受试者的保障。目前有7家国内外制药企业的生长激素产品在中国获准上市,是迄今已上市的生物技术药物中品种最丰富的一类。结论 期望未来有更便捷给药方式、更优释放特性的长效生长激素产品问世,降低治疗成本,使矮身材儿童获得理想的健康身高。

2017年至2021年中国儿童血友病药物临床试验分析

目的分析2017年至2021年国内儿童血友病药物临床试验的登记情况及血友病治疗药品在中国上市情况。方法检索国家药品监督管理局“药物临床试验登记与信息公示平台”和“药品查询”数据库,获得儿童血友病临床试验注册信息及血友病治疗药品的上市信息,进行分类统计。结果平台共登记了42项包含儿童受试者的血友病药物临床试验,国内制药企业研发的试验药物以血源性凝血因子(42.86%,18项/42项)为基础,研发趋势为重组型凝血因子(30.95%,13项/42项),国际制药企业以重组型凝血因子及非因子产品为主。申办者、研究者对于临床试验的保险意识及投保积极性很高,重视临床试验的风险控制,特别是受试者的保障。血友病药物临床试验注册在地域上存在较大的不均衡性,与主要研究者的学术水平、临床试验经验、专业权威及医疗机构的技术水平密切相关。目前有31家国内外生产企业的3种类型的血友病治疗药品在中国获准上市。结论目前国内制药企业已研发上市的血源性凝血因子减轻了血友病患者的经济负担,为实施标准的预防治疗提供了可能性。长效重组凝血因子及非因子产品的研发是目前血友病研发及治疗的趋势。

走进血友病 关注“玻璃人”

血友病患者被称为“玻璃人”,这是因为他们就像玻璃一样脆弱,生活中一不小心的磕碰,就可能造成流血不止的严重后果。血友病患儿往往在儿童时期就要压抑活泼的天性,不能进行跑跳等活动,更严重的只能终日躺在床上或坐在轮椅上,生活质量受到极大的影响。血友病是一种罕见病,是由于缺乏凝血因子所引起的出血性疾病,依其缺乏凝血因子种类不同,主要分为血友病A、血友病B。

头孢唑林与头孢呋辛用于儿童清洁手术预防用药的临床综合评价

目的开展儿童清洁手术(I类切口)预防用药的临床综合评价,促进围术期预防用抗菌药物的合理使用。方法根据《药品临床综合评价管理指南(2021年版试行)》,应用文献研究法、头脑风暴、专家访谈法、德尔菲法构建清洁手术(I类切口)预防用药的临床综合评价体系;收集评价证据并开展多维度、多层次证据的综合评判。结果临床综合评价体系包括5个1级指标(安全性、有效性、经济性、适宜性和可及性),11个2级指标,30个3级指标;头孢唑林临床综合评价得分86.09,头孢呋辛评分为82.45分,前者在安全性、有效性、经济性、适宜性4个方面优于后者,后者可及性优于前者。结论本研究所构建的儿童清洁手术(I类切口)预防用药临床综合评价体系有较高的科学性,评价结果可为医疗机构清洁手术(I类切口)抗菌药物的遴选提供依据。