低剂量肝素联合前列腺素E1预防重型β-地中海贫血患儿异基因造血干细胞移植后的肝静脉阻塞病

目的研究低剂量肝素联合前列腺素E1(PGE1)预防重型β-地中海贫血患儿异基因造血干细胞移植后的肝静脉阻塞病(hepatic veno-occlusive disease,HVOD)的临床效果。方法43例重型β-地中海贫血患儿接受异基因造血干细胞移植,研究组给予肝素钠每日100IU/kg,24h微量泵维持静脉注射,PGE1每日7.2μg/kg,输液泵持续静脉输注10h以上;对照组给予PGE1每日7.2μg/kg,输液泵持续静脉输注10h以上,两组均用至移植后第30天,以预防HVOD。结果研究组6例发生HVOD(6/23,26.1%),其中3例轻度、3例中度;对照组12例发生HVOD(12/20,60.0%),其中3例轻度、3例中度、6例重度。研究组HVOD的发生率低于对照组,差异具有统计学意义(P<0.05)。经治疗后研究组5例治愈,1例死于其他并发症,对照组10例治愈,2例死亡。两种预防方案在使用过程中均未出现明显的药物毒副反应。结论该研究所采用的低剂量肝素钠+PGE1预防HVOD的方案比单独采用PGE1更有效。

结合雌激素治疗儿童造血干细胞移植后出血性膀胱炎

目的:观察结合雌激素对异基因造血干细胞移植受者术后出血性膀胱炎的临床疗效和不良反应。方法:8例异基因造血干细胞移植受者,在移植后并发出血性膀胱炎,给予结合雌激素治疗,10岁以下患儿1.25mg/次,2次/天,口服;10岁以上患儿2.5mg/次,2次/天,口服。在临床显效和有效后逐步减量至停药,平均疗程1～2周。结果:显效5例,有效1例,2例无效死亡,死于出血性膀胱炎和严重感染各1例;出现恶心、呕吐2例,男性乳房增大2例,停药后恢复正常。结论:结合雌激素治疗异基因造血干细胞移植术后受者出血性膀胱炎具较好疗效,不良反应轻微,可作为一种有效的辅助治疗方法。