全球首个批准用于治疗CLN2疾病的重组人三肽基肽酶1蛋白药物概述

迟发性小儿2型神经元蜡样脂褐质沉积症(late infantile neuronal ceroid lipofuscinosis type 2,CLN2)是一类由三肽基肽酶Ⅰ(tripeptidyl peptidase-1,TPP1)缺乏所致的小儿神经退行性病变,该病是致死性疾病。Bio Marin制药公司研发的药物cerliponase alfa(商品名:Brineura)为全球首个批准用于治疗此疾病的TPP1蛋白替代类药物,具有里程碑意义。本文通过挖掘相关药学信息、专利现状、市场情况、药理毒理、临床安全性、有效性等方面数据,对cerliponase alfa进行全面剖析总结,为进一步了解该药物提供信息,并为相关罕见病的研究和治疗提供参考。