维奈克拉联合阿扎胞苷治疗复发/难治性急性髓细胞白血病患者的疗效和安全性评价

目的探讨维奈克拉(VEN)联合阿扎胞苷(AZA)治疗复发/难治性急性髓细胞白血病(R/R AML)患者的疗效和安全性。方法选择2020年4月14日至2022年3月4日于成都市第三人民医院血液科住院的7例接受VEN联合AZA治疗R/R AML患者为研究对象。其中,男性患者为4例,女性为3例;患者中位年龄为45岁(37,46岁)。采用回顾性研究方法,收集所有患者年龄、性别、血常规、染色体、融合基因、基因突变及预后分层等临床资料。1个疗程VEN联合AZA治疗结束后,对患者进行疗效及安全性评价。采用Kaplan-Meier法绘制患者的总体生存(OS)和无病生存(DFS)曲线。本研究遵循的程序符合2013年修订版《世界医学协会赫尔辛基宣言》要求。结果①本组患者中,染色体异常核型者为4例[3例为复杂核型和1例为46,XX,inv(16)(p13q22)],融合基因阳性者为1例(CBFβ-MYH11融合基因),伴基因突变者为6例(TP53、IDH1/2和FLT3突变等),预后良好、中等、不良者分别为2、2、3例。②本组患者总体反应率(ORR)为85.7%(6/7),完全缓解(CR)、部分缓解(PR)者分别为5例和1例。治疗前预后分层系预后良好、中等与不良患者中,获得CR者分别为2、1、2例;获得CR后进行异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)者为3例,未移植者为4例;再复发患者为4例。③本组患者均发生≥3级血液学不良反应,5例发生非血液学不良反应,无一例患者因不良反应而停药。④本组患者6个月、1年OS和DFS率分别为71.4%和57.1%、42.9%和14.3%。3例CR后接受allo-HSCT患者的OS期分别为13、13、14个月。结论VEN联合AZA方案治疗R/R AML患者,特别是伴TP53、IDH1/2和FLT3突变者的疗效显著,或可作为其具有临床前景的治疗选择。