Mavacamten在肥厚型心肌病中的治疗进展

肥厚型心肌病(HCM)是一种主要由编码心肌肌小节蛋白的致病性遗传基因突变引起的一种原发性心肌疾病。由于HCM发病机制主要是肌小节蛋白编码基因变异,因此常规药物很难从根本上解决心肌肥厚所导致的一系列临床症候群。新型的心肌肌球蛋白抑制剂Mavacamten(MYK-461)是一种针对HCM的靶向治疗药物,通过减少过度的肌球蛋白-肌动蛋白交叉桥接来减轻心肌过度收缩。Mavacamten是一种心脏特异性肌球蛋白腺苷三磷酸酶的变构抑制剂,有望为HCM的治疗带来改变。现对Mavacamten的作用机制及临床研究进展做一综述。