药代动力学指导下儿童血友病A预防治疗的疗效观察

目的探讨儿童血友病A患者药代动力学(PK)参数的影响因素,制定个体化预防治疗方案,观察临床疗效。方法回顾性收集成都市儿童血友病中心2019年5月—2023年11月期间73例检测PK的血友病A患者的临床资料,收集其中35例PK指导预防治疗前后规律随访1年的患者的临床资料,观察比较PK指导预防治疗前后的年关节出血率(AJBR)、关节超声评分、谷浓度、凝血因子消耗量,并进行统计学分析。结果O型血患者的凝血因子Ⅷ(FⅧ)半衰期明显短于其他血型患者,vwf活性与FⅧ半衰期呈正相关,随着年龄的增加,FⅧ半衰期显著延长。35例患儿在PK指导治疗前中位AJBR 1.0(0-7)次,平均超声评分(5.3±2.2)分;PK指导治疗1年后中位AJBR为0(0-5)次,平均超声评分(3.7±1.6)分;超声评分前后比较有统计学差异。PK指导预防治疗前患者平均凝血因子用量(2417.9±648.7)IU/(kg·年),PK指导治疗后为(3150.6±714.3)IU/(kg·年)。PK指导预防治疗后14例患者调整了治疗方案,其中7例患者增加了治疗剂量,7例患者增加了治疗频次,关节零出血患者由17例增加到25例。结论PK检测可以个体化有效的指导血友病患儿预防治疗。

健康体检人群血脂与尿酸水平及相关性分析

目的分析健康体检人群血脂和尿酸水平状况及相关性,为成都新世纪妇儿医院健康体检中心医护人员针对不同年龄段人群提供体检套餐设计与健康指导的科学依据。方法选取2017年1-12月在成都新世纪妇儿医院体检中心进行体检的健康成年人336例,收集体检者血脂4项,即总胆固醇(TC)、甘油三酯(TG)、高密度脂蛋白胆固醇(HDL-C)、低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)和血尿酸(BUA)检测结果,并对上述5项指标进行性别和年龄的组间分析及相关性探讨。结果男性TC和LDL-C水平30岁以下低于30岁以上各个年龄层人群,差异有统计学意义(P<0.05);女性血脂4项水平30岁以下优于40~、50~年龄层人群,差异有统计学意义(P<0.05)。男性TG、LDL-C、HDL-C、BUA 4项指标异常检出率高于女性,差异有统计学意义(P<0.05);对BUA与血脂水平相关性分析发现,BUA与TC、TG、LDL-C呈正相关,与HDL-C呈负相关。各对比指标ρ(总体相关系数)95%置信区间结果显示,BUA与TC水平关联性最强,与LDL-C关联性最弱。结论体检人群血脂与BUA水平异常率男性较女性高,应将30岁以上男性及40岁以上女性作为重点防治对象,并以血脂与BUA作为联合体检筛查指标。