基因修饰家兔研究进展

基因修饰(GM)家兔是生物医学研究极其重要的动物模型,过表达人类基因的家兔模型已经广泛用于人类心血管疾病、艾滋病和肿瘤等研究领域。到目前为止,制作转基因家兔模型绝大多数使用显微注射的方法,使外源基因随机插入到家兔基因组中。基于胚胎干细胞(ES细胞)的基因打靶技术是实现基因敲除(KO)、研究基因功能最有效的方法之一,然而,家兔缺乏稳定、可商业化使用的ES细胞系,所以利用ES细胞对家兔基因组进行编辑修饰是不可能实现的。近年来,新发展起来的以CRISPR-Cas9为代表的新的基因编辑技术,使得我们对家兔基因定点打靶突变和基因定点导入成为可能,并且利用这些技术已经成功培育了一批基因敲除家兔模型。基于我们的研究经历,本文简要回顾了GM家兔模型发展历史、研究进展以及在生物医学研究领域的应用。