RNA碱基编辑及其在疾病治疗中的研究进展

基于CRISPR的碱基编辑器是生物学研究的强大工具,并为遗传病的治疗带来新的希望.然而,DNA碱基编辑器的潜在脱靶效应却带来了治疗上的风险.相比之下,RNA水平的碱基编辑具有相对灵活、可逆且风险较低的特点,并在纠正疾病相关点突变方面取得了重大进展,对生物学基础研究和治疗学的发展产生了深远的影响.本文总结了新兴的基于A-to-I、C-to-U、假尿嘧啶修饰等的RNA碱基编辑器,全面概述了其设计、效率和在疾病治疗中的应用.最后,本文深入讨论了RNA碱基编辑在疾病治疗上的局限性和可能的发展方向,以期对RNA基因编辑实践提供理论参考.