RNA干扰对阿尔茨海默病家族性瑞典型APP突变的沉默作用邱

目的诱导小干涉RNA (small interference RNA, siRNA )对阿尔茨海默病淀粉样前体蛋白家族性瑞典型突变(APPswe)的沉默作用。方法设计一对针对APPswe的寡核苷酸,构建成内源性表达相应siRNA的质粒,与构建的APP-EGFP重组质粒瞬时共转染COS-7细胞,利用GFP报告基因来间接观察siRNA对APPswe的沉默作用。结果siRNA可有效地下调突变型APP,相比APPwt而言,针对突变型APP的siRNA对APPswe的沉默作用更强。结论针对APPswe的siRNA可有效地沉默APPswe基因,并有一定的等位基因特异性。因此,针对APPswe的siRNA将在阿尔茨海默病治疗研究领域扮演重要角色。

小干扰RNA对人淀粉样前体蛋白基因的沉默作用

目的观察小干扰RNA(siRNA)对人淀粉样前体蛋白(APP)基因的沉默作用。方法将设计好的一对寡核苷酸在细胞内源性地转录成小发夹RNA(shRNA),同时构建了携带2个APP亚型的增强型绿色荧光蛋白(EGFP)的GFPAPP重组质粒;利用EGFP作为报告基因,在COS7细胞内通过共转染siRNA表达质粒和GFPAPP重组质粒来观察沉默效应。结果针对APP的siRNA可有效地下调APP基因。结论针对APP的siRNA将不仅在研究APP基因功能和深入研究阿尔茨海默病(AD)的病理分子机制上,而且在运用siRNA这种新型的反义核酸药物治疗AD方面扮演重要角色。