索拉非尼联合“干白沙”治疗FLT3-ITD突变阳性的难治/复发性急性髓系白血病3例并文献复习

FMS样酪氨酸激酶基因内部串联重复突变的急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)具有高原始细胞数、低CR率、低无病生存率(progression free survival,PFS)以及低总生存率(overall survival,OS)的特点,且预后差。患者若进展为难治或复发性AML,预后更差。索拉非尼作为以FLT3为靶点的小分子酪氨酸激酶抑制剂,通过与酪氨酸激酶竞争ATP结合位点而抑制其活性,干扰信号转导,影响白血病细胞增殖分化及促进凋亡。

重组活化凝血因子Ⅶ联合凝血酶原复合物在血友病A伴高滴度抑制物患者围手术期的应用

血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病,可分为血友病A和血友病B两种,前者为凝血因子Ⅷ(FⅧ)缺乏,后者为凝血因子Ⅸ(FⅨ)缺乏,分别由相应的凝血因子基因突变所致[1]。血友病A患者无明显诱因或轻微外伤后即可关节或肌肉出血,最终导致关节炎或血肿,且HA患者因出血反复输注FⅧ制剂可诱发体内产生抗FⅧ的同种抗体(抑制物)而导致替代治疗无效。我们采用重组活化凝血因子Ⅶ(rFⅦa)联合凝血酶原复合物(PCC)的序贯联合旁路治疗(SCBT)完成2例合并高滴度FⅧ抑制物血友病A患者的围手术期处理,报告如下。