达沙替尼治疗原发性骨髓纤维化21例多中心前瞻性临床研究

目的探究达沙替尼治疗原发性骨髓纤维化(PMF)的有效性及安全性。方法共纳入2015-06-01至2017-10-01就诊于河南省7所医院的21例PMF患者,男8例,女13例,中位年龄65岁,口服达沙替尼50 mg,每日2次。用脾脏Ⅰ线长度评估脾脏大小,骨髓增殖性肿瘤(MPN)10症状评分表对患者进行症状评分。结果 21例患者中,17例在达沙替尼治疗1周后观察到显著的脾脏回缩,治疗5～8周达到较稳定的缩脾状态,脾脏较基线缩小2/3左右;3例分别在使用达沙替尼治疗16、18、19周后,骨髓纤维化程度由3级降至1级;达沙替尼治疗前21例患者MPN10症状评分的中位数为32.00 (28.50,38.50),治疗后为23.00 (17.5,28.5),达沙替尼治疗后MPN10症状评分较治疗前明显下降;患者治疗过程中尚未观察到细胞遗传学效应。达沙替尼治疗过程中的不良事件包括贫血、血小板减低、体液潴留、电解质紊乱、疲劳、感染等,发生率>40%,仅有2例因出现心包积液所致呼吸困难而停药。结论达沙替尼治疗对PMF患者有效,其疗效主要表现在缩小脾脏体积、改善生活质量、部分逆转骨髓纤维化,有望恢复骨髓造血,常见的不良反应多为1～2级,多可耐受。