我国儿科药物临床试验开展现状分析

目的了解我国儿科药物临床试验的开展现状及面临的问题,为促进我国儿科药物临床试验健康开展提供参考。方法以"儿科""儿童""年度报告""儿童用药研发""政策"等为关键词,在药物临床试验机构备案管理信息平台及政府相关部门网站,检索截至2023年10月我国儿科药物研发相关政策法规、儿科药物临床试验机构及儿科药物临床试验专业备案情况、儿科药物临床试验项目注册情况等信息,并对收集到的信息进行描述性分析。结果我国已发布9项儿科药物研发相关政策法规,支持开发符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格,并对儿童用药品予以优先审评审批;已发布477个药品技术指导原则,但其中仅有14个是专门针对儿科人群用药的。截至2023年3月20日,共有272家备案儿科药物临床试验专业的药物临床试验机构,占备案总机构数的20.72%;备案机构数量排名前5的省份为广东省(34家)、河南省(21家)、浙江省(20家)、北京市(20家)和江苏省(18家);共对26类儿科药物临床试验专业进行了备案,备案数量较多的为小儿呼吸(143家)、小儿血液病(72家)、儿科-其他(71家)、小儿内分泌(68家)和小儿神经病学专业(64家)。2020—2022年,儿科药物临床试验注册项目在当年登记新药临床试验中的占比分别为8.8%(129/1473)、8.3%(168/2033)和8.3%(164/1974),而仅在儿童人群中开展的临床试验占比分别为2.2%(33/1473)、3.0%(61/2033)和3.2%(64/1974)。结论我国儿科药物研发相关政策法规仍不够完善;儿科药物临床试验机构和儿科专业备案数量均少于成人且存在分布不均衡问题;儿科药物临床试验注册项目尤其是仅在儿童人群中开展的临床试验项目占比较少。建议进一步完善儿科人群药物研发相关政策体系,优化儿科药物临床试验机构及儿科药物临床试验专业的布局。