多能干细胞治疗视网膜退行性疾病:从实验室到临床转化的现状与挑战

视网膜色素上皮细胞(Retinal pigment epithelial cells,RPE)是位于视网膜底部致密的细胞层,其损伤导致年龄相关性黄斑变性(Age-related macular degeneration,AMD)、Stargardt病(Stargardt macular dystrophy,STGD)和色素性视网膜炎(Retinitis pigmentosa,RP)等视网膜疾病,RPE移植已成为治疗RPE损伤性疾病的有效方案。来源于人多能干细胞(Human pluripotent stem cells,hPSC)的视网膜色素上皮细胞,具有与人原代RPE相似的功能和容易制备等优点,已成为RPE移植的最主要细胞来源之一。文章对hPSC-RPE治疗视网膜退行性疾病的临床试验进展进行了总结和归纳,并阐述了目前面临的挑战与风险。

神经干/祖细胞应用于阿尔兹海默症治疗的现状与挑战

阿尔茨海默症(Alzheimer's disease,AD)是一种进行性神经退行性疾病,主要导致认知和记忆能力进行性损害,影响着全球5000多万人,给社会带来的负担正在日益增加。AD的病理学特征复杂多样,包括淀粉样β肽沉积、过度磷酸化Tau蛋白以及突触连接丧失。神经干/祖细胞(neural stem/progenitor cells,NSPCs)是一种特殊类型的细胞,具有自我更新和多能分化的能力,可以分化为多种类型的神经元和神经胶质细胞。NSPC移植疗法因其促进突触连接和功能恢复以改善AD症状而备受关注。概述AD动物模型中NSPC移植治疗的研究现状,总结NSPC治疗AD的最新临床试验进展,讨论NSPC移植面临的问题和挑战,为NSPC治疗AD的临床研究提供参考。

hPSC源少突胶质前体细胞用于脊髓损伤的治疗作用

脊髓损伤(spinal cord injury,SCI)是一种严重的中枢神经系统(central nervous system,CNS)疾病,常导致严重的功能障碍,因其病理生理机制尚不完全清楚,仍为世界性的医学难题。随着对少突胶质前体细胞(oligodendrocyte progenitor cell,OPC)在CNS中作用的深入研究,以此为基础的细胞疗法成为一种有最具前景的治疗策略。动物实验结果表明,OPC移植到损伤脊髓可促进髓鞘再生、改善运动功能。该文介绍了关于OPC治疗SCI的基本情况,总结了已有的研究成果,指出了其在临床应用中面临的挑战,从而为进一步研究和开发有效的治疗策略提供了依据。