海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区医疗器械真实世界研究支持产品注册获批情况的探讨

本文对海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区医疗器械真实世界研究用于支持产品注册获批情况进行了总结,针对产品的基本信息、入选海南真实世界研究试点项目时间、研究设计、研究开展情况及注册获批情况等方面展开了具体分析,剖析了海南真实世界研究用于医疗器械注册上市前临床评价的路径。同时,还对如何加速注册进程进行了思考,并探索性地提出完善真实世界研究的监管建议,以期促进进口医疗器械上市效率提升,缩短患者等待创新疗法的时间,同时确保产品的安全性和有效性得到充分验证。

FDA采用真实世界证据作为主要或唯一证据用于支持医疗器械不同注册目的与注册路径的特征分析

真实世界证据(RWE)作为传统临床试验证据的补充,对于医疗器械的注册上市具有重要的应用价值,在国外已得到广泛的应用。2021年,美国食品药品监督管理局(FDA)发布了2012~2019年应用RWE进行医疗器械申请上市的案例文件。本文针对FDA发布的使用RWE作为主要或唯一证据的案例,从注册目的、注册路径、数据来源、研究设计等方面进行特征分析,以了解使用RWE进行医疗器械申请上市的特点,旨在促进RWE在我国医疗器械临床评价中更广泛的应用。

FDA采用真实世界证据作为主要或唯一证据支持医疗器械上市注册的产品特征分析

随着医疗器械领域的快速发展,传统随机对照试验在评估医疗器械有效和安全性时面临诸多挑战。全球医疗器械监管机构开始探索并采纳真实世界证据(RWE)作为医疗器械监管决策的重要依据。本文对2012~2019年美国食品药品监督管理局(FDA)利用RWE进行医疗器械临床评价的90个案例进行系统分析,重点聚焦于不同审批途径、风险等级产品、疾病领域以及注册阶段RWE的特性。结果表明,近半数产品(44.4%,50/90)将RWE作为注册审批过程中的主要或唯一证据。这些产品主要注册目的集中在上市前批准,疾病领域为心血管疾病,医疗器械类别为Ⅱ类和Ⅲ类。RWE在医疗器械监管决策中越来越重要,尤其是在中低风险医疗器械的上市前审批中。

临床试验中借用外部数据的统计学方法

随着历史数据和同期外部数据等真实世界数据(RWD)资源及质量日益提升,越来越多的研究者开始关注使用外部数据为药物和医疗器械的安全性及有效性评价提供更全面有效的证据支持,特别是在难以实施大样本随机对照试验的罕见病和儿科疾病领域。因此,创新的分析方法对于高效利用这些数据变得尤为重要。在此背景下,本文旨在系统梳理并介绍临床试验中外部数据借用的研究方法,同时对比各种研究方法的优势与劣势,以期为研究者提供有价值的参考,进而推动临床试验在利用外部数据时更加高效、准确。

健康档案建立在老年流动人口社会支持与健康相关生命质量间中介效应

目的探讨健康档案建立在老年流动人口社会支持与健康相关生命质量间的中介效应,为降低老年流动人口健康风险提供参考依据。方法于2021年6—10月采用多阶段分层随机抽样方法在北京市和江苏省南京市抽取2447名≥60岁老年流动人口进行问卷调查,应用Tobit回归模型分析社会支持对老年流动人口健康效用值的影响,并采用Monte Carlo法检验健康档案建立在老年流动人口社会支持与健康相关生命质量间的中介效应。结果最终纳入分析的2057名老年流动人口的健康效用值为0.875(0.783,1.000);在控制了性别、年龄、民族、户籍、文化程度、婚姻状况、目前/退休前工作单位性质、月均可支配收入、子女数、住房类型、流动时间、流动范围、流动原因、近1年患病负伤或身体不适情况、是否患慢性病和医疗保险情况等混杂因素后,Tobit回归模型分析结果显示,客观支持(β=0.030)、主观支持(β=0.063)和建立健康档案(β=0.034)对老年流动人口的健康效用值均具有正向促进作用(均P<0.05);中介效应分析结果显示,客观支持对健康效用值的间接效应值为0.017(95%CI=0.003~0.034),总效应值为0.047;主观支持对健康效用值的间接效应值为0.019(95%CI=0.006~0.054),总效应值为0.082;支持利用度对健康效用值的间接效应值为0.028(95%CI=0.004~0.040),总效应值为0.028;在整个模型中,直接效应和间接效应分别占总效应的59.2%和40.8%。结论三维社会支持中的主观支持对老年流动人口健康相关生命质量的增益作用最大,建立健康档案在老年流动人口社会支持与健康相关生命质量间发挥了中介作用。