克拉屈滨治疗伴有尿崩儿童朗格汉斯细胞组织细胞增多症疗效观察

目的:探讨克拉屈滨(Cladribine, 2-CdA)对于常规治疗无效的伴有尿崩儿童朗格汉斯细胞组织细胞增多症(Langerhans cell histiocytosis, LCH)疗效。方法:7例伴有尿崩症状的LCH患儿予2~4个疗程2-CdA[5 mg·(m2·d)-1×5 d]+阿糖胞苷[Ara-c, 1 000 mg·(m2·d)-1×5 d]治疗,观察临床症状体征及辅助检查变化情况,并监测不良反应。结果:6例患儿治疗后临床症状缓解达非活动性疾病状态,1例患儿最终因肝功能衰竭死亡。7例患儿无严重不良反应导致治疗中断。结论:2-CdA对于常规治疗无效的伴有尿崩儿童LCH疗效好,为难治复发的LCH提供治疗新思路。