过敏性哮喘患儿使用奥马珠单抗的有效性和安全性评估:中国真实世界中的回顾性多中心研究

目的在中国真实世界中评估过敏性哮喘患儿使用奥马珠单抗的有效性与安全性。方法回顾性分析2018年7月6日至2020年9月30日在中国17家医院接受奥马珠单抗治疗的6~11岁过敏性哮喘患儿的临床资料。采集数据包括患儿接受治疗前的人口学特征、过敏史、家族史、总免疫球蛋白E(IgE)与特异性IgE、皮肤点刺试验、呼出气一氧化氮(FeNO)水平、嗜酸性粒细胞(EOS)计数、合并症;描述性分析奥马珠单抗治疗模式,包括首次剂量、注射间隔频率和疗程与说明书推荐模式的差异;分析奥马珠单抗治疗后疗效整体评估(GETE),比较治疗前后中重度哮喘急性发作率的差异、吸入糖皮质激素(ICS)剂量的变化、肺功能变化,基线与奥马珠单抗治疗后第4、8、12、16、24、52周时儿童哮喘控制测试(C-ACT)和儿童哮喘生活质量问卷(PAQLQ)的变化、合并症改善;安全性评估数据包括不良事件(AE)与严重不良事件(SAE)。对"中重度哮喘年化发作率"以及"ICS减量"指标采用t检验进行差异分析,显著水平为0.05。其他指标均为描述性分析。共纳入200例患儿,其中男151例(75.5%),女49例(24.5%);年龄(8.20±1.81)岁。结果200例患儿中位总IgE为513.5(24.4~11600.0)IU/mL,中位治疗时间为112(1~666)d。200例患儿奥马珠单抗首次注射中位剂量为300(150~600)mg,其中114例(57.0%)有说明书推荐剂量。患儿经奥马珠单抗治疗4~6个月有效率为88.5%(117/200)。患儿接受奥马珠单抗治疗4周后C-ACT评分提高[(18.90±3.74)分比(22.70±3.70)分],达到哮喘控制。奥马珠单抗治疗4~6个月后,中重度哮喘急性发作率降低了(2.00±5.68)次/(人·年)(t=4.7025,P<0.001)。中位ICS日剂量降低[0(0~240)μg比160(50~4000)μg],P<0.001。PAQLQ评分提高[(154.90±8.57)分比(122.80±27.15)分]。第1秒用力呼气量占预计值百分比(FEV 1%pred)提高[(92.80±10.50)%比(89.70±18.17)%]。在有合并症(包括过敏性鼻炎、特应性皮炎/湿疹、荨麻疹、过敏性结膜炎、鼻窦炎)评估记录的患儿中,总体改善率为92.8%~100.0%。200例患儿中,58例(29.0%)发生124例次AE,发生率为0(0~15.1)例次/(人·年)。在53例发生AE且报告了严重程度的患儿中,83.0%(44例)发生轻度AE,17.0%(9例)发生中度AE,无重度AE发生;SAE的发生率为0(0~1.9)例次/(人·年)。与药物相关常见AE为腹痛(2例患儿,1.0%)和发热(2例患儿,1.0%),未出现因AE而停药。结论奥马珠单抗治疗中重度过敏性哮喘患儿有效率高,可降低中重度哮喘急性发作、减少ICS剂量、提高哮喘控制水平、改善肺功能及生活质量,且其安全性良好。