基于区域健康数据平台开发2型糖尿病患者糖尿病足发病预测模型及其应用

目的基于区域健康信息平台,构建成年2型糖尿病患者的糖尿病足发病风险预测模型。方法利用宁波市鄞州区域健康信息平台,纳入2015年1月1日至2022年12月31日≥18岁新发2型糖尿病患者,按照7∶3的比例随机划分为训练集与测试集。使用LASSO回归模型和双向逐步回归模型分别筛选危险因素,并进行模型对比。使用净重新分类指数、综合判别改善指数以及一致性指数作为模型比较的指标。构建单因素和多因素Cox比例风险回归模型,并绘制列线图,计算曲线下面积(AUC)作为模型验证的区分度评价指标,绘制校准曲线检验其校正能力。结果LASSO回归模型与双向逐步回归模型差异无统计学意义,选取较优的双向逐步回归模型作为最终模型。纳入的因素包括发病年龄、性别、糖化血红蛋白、估计肾小球滤过率、服用血管紧张素Ⅱ受体阻滞剂类药物及吸烟史。训练集中预测5年和7年糖尿病足发病风险的AUC值(95%CI)分别为0.700(0.650~0.749)和0.715(0.668~0.762),测试集为0.738(0.667~0.801)和0.723(0.663~0.783)。校准曲线与理想曲线较为接近,模型区分度和校准度均较好。结论本研究构建了一个便捷易用的糖尿病足发病风险预测模型并划分了风险分层,模型的可解释性强,区分度良好,校准度较优,可以用于成年2型糖尿病患者糖尿病足的发病预测,为医生在临床中对糖尿病足发病风险的评估提供参考依据。

基于区域健康数据平台开发新诊断2型糖尿病患者糖尿病视网膜病变发病风险预测模型及其应用

目的开发新诊断2型糖尿病(T2DM)患者糖尿病视网膜病变(DR)发病风险的预测模型。方法选取2015年1月1日至2022年12月31日宁波市鄞州区域健康信息平台中新诊断T2DM患者为研究对象。使用Lasso-Cox比例风险回归模型筛选预测变量,采用Cox比例风险回归模型构建DR发病风险预测模型。采取Bootstrap 500次重抽样的方法进行内部验证,并使用C指数、受试者工作特征曲线、曲线下面积(AUC)和校准曲线评估模型的性能。结果最终模型纳入的预测变量包括T2DM发病年龄、文化程度、FPG、糖化血红蛋白、尿蛋白、估算肾小球滤过率、脂质调节剂和血管紧张素转化酶抑制剂用药史。最终模型C指数为0.622,校正后C指数均值为0.623(95%CI:0.607~0.634),预测DR 3、5、7年内发病风险的AUC值分别为0.631、0.620、0.624,校准曲线与理想曲线重合度较高。结论本研究构建了简洁且实用的DR发病风险预测模型,为新诊断T2DM患者制定个体化DR筛查和干预方案提供参考。

临床干预措施效力-效果差距弥合的方法学研究进展(一):改善真实世界研究的效果估计

目的干预措施在临床实践中的实际干预效果与随机对照试验(RCT)中表现的效力存在差异,即效力-效果差距。RCT结果与真实世界研究(RWS)结果的差异可能无法代表真实的效力-效果差距,这是因为当RWS与RCT在研究设计上有较大差异,或RWS结果估计存在偏倚时,效力-效果的估计可能是有偏的。其次,当发现干预措施存在效力-效果差距,不能对所有患者实行一刀切的临床决策,而需要进一步评估影响干预措施效果的真实世界因素,识别可能取得期望效用的患者群体。方法检索PubMed、Embase、Web of Science、万方数据知识服务平台、维普数据库、中国知网6个数据库从建库至2022年12月31日的中英文文献,采用概括性综述的方法,对如何改进RWS设计从而弥合效力-效果差距的方法进行归纳整合和定性描述。结果共纳入10篇文献,探讨如何以RCT研究方案为模板,制定相应的RWS方案,在正确估计效力-效果差距的基础上,进一步评估干预措施在患者亚群中的效果,选取能获得预期收益风险比的患者亚群,从而弥合效力-效果差距。结论使用医疗大数据,模拟目标试验方案关键特征,可以提高研究结果的真实性和有效性,弥合效力-效果差距。

临床干预措施效力-效果差距弥合的方法学研究进展(二):增强临床试验结果的外推性

目的随机对照试验(RCT)通常具有严格的实施标准,纳入的研究对象特征以及干预实施条件与真实临床环境具有较大差异,这会导致干预措施在实际临床应用中的风险-效益与RCT中表现出的风险-效益存在差异,结果的外推性受到很大限制。因此需要一些方法增强RCT结果的外推性,以评估药物在真实人群和真实临床实践环境中的真实效果。方法检索PubMed、Embase、Web of Science、万方数据知识服务平台、维普数据库、中国知网6个数据库从建库至2022年12月31日的中英文文献。采用概括性综述的方法,对纳入文献进行归纳整合和定性描述。结果共纳入12篇文献。纳入文献中增强效力外推性的方法可以归纳为3类:①改善传统RCT设计,增强人群代表性;②将RCT数据与真实世界数据(RWD)结合分析;③根据真实世界患者特征,校准RCT结果。结论改进RCT设计,增强人群代表性,可提高RCT结果的外推性;将RCT数据与RWD结合分析,可发挥不同来源数据的优势;根据真实世界人群特征校准RCT结果,可预估干预措施在真实世界患者群体中的效果。

基于区域健康数据平台开发2型糖尿病肾病发病风险预测模型及其应用

目的构建糖尿病肾病(DKD)发病风险预测模型。方法采用宁波市鄞州区域健康信息平台,选取2015年1月1日至2022年12月31日首次诊断为2型糖尿病(T2DM)的患者作为研究对象,构建回顾性队列。使用Lasso方法筛选预测因子,采用Cox比例风险回归模型构建DKD发生风险预测模型。使用Bootstrap 500次重抽样进行内部验证。结果纳入研究对象49706名,年龄M(Q1,Q3)为60.00(50.00,68.00)岁,55%为男性。4405名最终发生DKD。最终模型纳入的预测因子包括T2DM首诊年龄、BMI、文化程度、FPG、糖化血红蛋白、尿蛋白、既往病史(高尿酸血症、风湿性疾病)、TG、肾小球滤过率。最终模型C指数为0.653,经Bootstrap校正后C指数均值为0.654。模型预测4、5、6年内发病的受试者工作特征曲线下面积分别为0.657、0.659、0.664。校准曲线与理想曲线重合度较高。结论本研究基于真实世界数据构建了针对新发T2DM患者的DKD风险预测模型,该模型简单易用,具有较高的实际应用价值,为DKD高危人群筛查提供依据。