吉瑞替尼靶向治疗伴FLT3突变急性髓系白血病5例并文献复习

目的:探讨吉瑞替尼治疗伴FLT3突变急性髓系白血病(AML)患者的效果及安全性。方法:回顾性分析2020年3月至2021年4月在香港大学深圳医院、深圳市人民医院、深圳市第二人民医院、深圳大学总医院确诊并选择吉瑞替尼治疗的5例伴FLT3突变AML患者资料。患者选择吉瑞替尼联合两药或三药治疗;用药期间,每周查血常规,每2周查肝功能及肾功能,每1~3个月复查骨髓穿刺,了解骨髓形态学、微小残留病(MRD)及FLT3突变表达水平。分析使用吉瑞替尼后疗效及不良反应发生情况,评估生存情况。结果:5例患者初诊时均白细胞数增多,其中FLT3-内部串联重复(ITD)突变3例,FLT3-酪氨酸激酶结构域(TKD)突变2例。5例中,1例非复发难治,造血干细胞移植+60天开始口服吉瑞替尼维持治疗。4例复发难治患者中,1例妊娠期女性终止妊娠后移植,后复发,口服吉瑞替尼后获得完全缓解(CR)并一直使用吉瑞替尼维持治疗;1例16岁儿童应用吉瑞替尼后接近CR;1例应用吉瑞替尼等获CR后行亲缘半相合移植,吉瑞替尼维持治疗;1例复发后应用吉瑞替尼等达CR。移植后使用吉瑞替尼维持治疗的3例患者均未复发。使用吉瑞替尼的主要不良反应包括贫血、中性粒细胞减少、皮疹及氨基转移酶升高等。5例患者中位随访15个月(6~20个月),至2021年11月末次随访,患者均生存,其中4例无病生存。结论:吉瑞替尼治疗可使伴FLT3突变复发难治AML患者达到CR,为患者移植争取机会。移植后吉瑞替尼维持治疗可降低复发风险、提高生存率。暂未观察到吉瑞替尼严重不良反应。