超小剂量FⅧ诱导血友病A伴FⅧ抑制物患者免疫耐受8例临床观察

目的探讨血友病A伴抑制物患者免疫耐受诱导(ITI)的方法,尝试寻找适合我国患者的治疗方案。方法对中型/重型血友病A患者用APTT标准曲线一期法测定凝血因子Ⅷ(FⅧ)活性(FⅧ:C),用Bethesda法定量测定FⅧ抗体;抑制物滴度>0.6 BU/mL的患者停用FⅧ制剂,待FⅧ抑制物阴性(<0.6 BU/mL)后用超小剂量FⅧ(初始剂量1~2.5IU·kg^(-1)·d^(-1))联合地塞米松±利妥昔单抗进行ITI治疗。结果8例伴FⅧ抑制物患者,3例患者获得完全耐受,2例患者达到部分耐受,3例诱导失败患者转为传统剂量FⅧ(50 IU/kg,隔天1次)ITI治疗,获得完全耐受。结论使用超小剂量FⅧ进行ITI治疗的有效率可达62.5%,该治疗方案具有一定的社会及经济价值。

血液透析滤过处理CAR-T治疗后IL-6受体抑制剂治疗无效的3~4级细胞因子释放综合征3例

目的观察血液透析滤过(HDF)处理嵌合抗原受体T细胞(CAR-T细胞)免疫疗法后IL-6受体抑制剂治疗无效细胞因子释放综合征(CRS)的有效性及安全性.方法回顾性分析2015年7月至2021年7月深圳大学第一附属医院血液内科经CAR-T细胞治疗后出现托珠单抗治疗无效的3~4级CRS并接受HDF治疗的3例患者,包括急性B淋巴细胞白血病(B-ALL)2例,弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)1例.结果患者在HDF治疗结束后12h内临床症状(体温、血压、血氧)缓解,细胞因子IL-6、IL-10、TNF-α、INF-γ及C反应蛋白(CRP)明显下降.随访3个月未发现HDF治疗相关不良反应.结论HDF控制CAR-T细胞治疗后托珠单抗治疗无效3~4级CRS安全可行.