RNA修复:基因治疗新途径

RNA修复主要通过核酶、反义核酸和经过改造的snRNA等工具,对RNA剪接进行干预来实现修复RNA突变或纠正RNA剪接错误,使突变基因的正常功能得以部分恢复,是一种构思巧妙、切实可行的基因治疗新战略。这一战略将基因治疗的概念由DNA拓展到了RNA。随着重组核酶的活性和基因转移效率的提高,RNA修复将显示其广阔的发展前景。

转基因制药

转基因动物是制造药物蛋白的最新技术。采用组织特异性调控元件,可以使药用蛋白定向表达于动物的乳液或尿液中,产量高、活性好、提纯简便。目前,转基因猪、羊、牛等已相继成功,显示了巨大的生产潜力。与传统方法相比,转基因动物产品污染少、效益高,是大规模生产贵重药用蛋白的理想途径。