真实世界研究的方法学进展

近年来,如何利用真实世界数据辅助临床试验评价药物的有效性和安全性,已经成为全球相关监管机构、制药工业界和学术界共同关注且具挑战性的热点问题。本文简要介绍了国际主要监管机构发布的指南,并结合实例讨论该领域的难点和关注点。从统计学和流行病学角度,介绍了国内外监管机构、工业界和学术界成立的各项真实世界数据研究工作组及其在方法学研究的最新进展,以及真实世界数据/证据使用现况和存在的难点,为真实世界数据工作者提供启发和讨论的基础,以期更加科学、客观地使用合适的真实世界数据。