mRNA药物的结构和临床应用

mRNA凭借其有效性、安全性和易大规模生产等特点,在预防急性传染病方面显示出巨大的潜力。mRNA代表了一个新兴的精准医学领域,几种针对传染病和癌症等疗法的mRNA在体内和体外都显示出良好效果。mRNA稳定性好、免疫原性高、不受受体主要组织相容性复合体(major histocompatibility complex,MHC)型别的限制,且mRNA理论上可实现不同目的蛋白的体内表达,这使得开发mRNA药物更具灵活性,可用于预防和治疗多种难治性或遗传性疾病。介绍了mRNA的一级结构和高级结构,综述了mRNA药物的临床应用进展,以期帮助理解mRNA的药物功能和临床应用,为mRNA药物的发展提供方向。