建立我国突发事件应急状态下的医疗产品紧急使用授权机制探讨

目的:通过对美国FDA的紧急使用授权(Emergency Use Authorization,EUA)制度进行研究,结合我国国情,探讨在我国建立医疗产品紧急使用授权机制。方法:文献研究、专题访谈。结果与结论:紧急使用授权制度有别于我国现有的特别审评程序,对于应对突发事件应急状态下所需药物的评估和使用授权,提高药物使用的安全性、时效性、可及性及合规性具有重要意义。本研究初步提出了在我国建立医疗产品紧急使用授权机制的考虑要点,包括建立紧急使用授权制度的必要性、制度的基本定位、上位法的支持、制度构建的关键要素、配套的技术指南及其他需要关注的问题。

药品监管科学研究之基因和细胞治疗产品Ⅱ:我国监管体系的完善建议

目的:为完善我国基因和细胞治疗产品监管体系提供参考。方法:对美国、欧盟和日本等监管机构的基因和细胞治疗产品监管体系进行对比研究,结合对我国相关行业开展的问卷调研结果进行综合分析。结果与结论:从药品生命周期管理的角度,提出完善我国基因和细胞治疗产品监管体系的建议,包括我国基因和细胞治疗产品监管体系完善的原则与思路、基因和细胞治疗产品不同生命周期的个性化监管要求、细胞治疗产品双轨制的构建与完善建议,以及提高基因和细胞治疗产品可及性的措施。

药品监管科学研究之基因和细胞治疗产品Ⅰ:我国监管体系的问卷调研及结果分析

目的:梳理我国基因和细胞治疗领域监管体系存在的突出问题,探索加强该领域监管体系建设的可行措施。方法:在前期文献调研的基础上,提炼关键要素,开展问卷调查,并对调查结果进行分析。采用非概率抽样法,选择从事基因和细胞治疗产品监管、研发、注册、生产等工作专业人员作为调查对象,以微信方式发放电子问卷进行调查。结果:大多数调研对象认为,我国现行基因和细胞治疗产品监管体系还不能满足产业发展的需求,需要进一步的改进和完善。结论:本调研为进一步提出我国基因和细胞治疗产品监管体系的完善建议提供了数据支持。

真实世界研究的方法学进展

近年来,如何利用真实世界数据辅助临床试验评价药物的有效性和安全性,已经成为全球相关监管机构、制药工业界和学术界共同关注且具挑战性的热点问题。本文简要介绍了国际主要监管机构发布的指南,并结合实例讨论该领域的难点和关注点。从统计学和流行病学角度,介绍了国内外监管机构、工业界和学术界成立的各项真实世界数据研究工作组及其在方法学研究的最新进展,以及真实世界数据/证据使用现况和存在的难点,为真实世界数据工作者提供启发和讨论的基础,以期更加科学、客观地使用合适的真实世界数据。

公共卫生紧急状态下的医药产品快速审批机制和监管灵活性探讨

在应对公共卫生紧急状态时,面对诊断、治疗、预防等医疗用品的巨大需求,医药产品审批、监管机构需要应用已建立的加快药品审评审批机制,充分评估最新的形势,及时实施行之有效的措施,解决临床急需以遏制疫情进一步发展。本文讨论中国、美国、欧盟、日本、加拿大、澳大利亚和瑞士的监管机构在COVID-19大流行期间,为支持COVID-19诊断、治疗、预防医药产品的开发、审批和使用所采取的相关加快审批的机制、措施和所体现出的监管灵活性。

药品安全与监管科学

风险是药品的固有属性,需要全生命周期的控制。药物警戒和风险管理是管理药品风险的重要的监管科学工具。数据库的存在及数据的结构化对评估和控制药物风险至关重要,而对数据的研究,以及将研究结果转换为决策是各利益相关方确保患者用药获益/风险的必要过程。

大咖观点:全球生命科学创新热点及合作发展

浦东新区生物医药产业作为长三角全面对接、联动发展的重点产业,近年来已在优势放大、创新引领、辐射发展等方面取得显著成效。近期,医药行业一方面一路高歌、飞速增长,不断取得创新成果;另一方面也有一些噪声,如药物安全问题等。对于医药企业,如何平衡药物研发中存在的风险和受益、经济性和社会性、企业如何决定自己的发展方向;围绕长三角经济、产业协同、创新和一体化发展,立足上海和浦东重点产业,聚焦全球创新中心城市和城市群的发展经验与研究思考,听听这些“大咖”怎么说。

病毒载体基因治疗药品的临床设计与评价思考

基因治疗是将外源性遗传物质通过多种方法转移到靶细胞中,用来治疗特定疾病。基因治疗已逐渐成为药品开发和风险投资领域的热点,或将成为未来治疗人类疾病的重要手段。然而,以病毒为载体的基因治疗相比传统药物开发存在诸多差异性。因此,本文将从病毒载体基因治疗产品的基本概念出发,结合美国食品药品监督管理局(FDA)的系列指南,通过对美国FDA批准上市的腺相关病毒载体的治疗药物Zolgensma,慢病毒载体的治疗药物Kymriah,逆转录病毒载体的治疗药物Yescarta,以及溶瘤病毒药物Imlygic的临床审评案例分析,从受试者选择,对照组与盲法,剂量与疗程,治疗方案,医学监查与随访多个维度对临床研究的设计和评价进行研究。研究结果提示以病毒载体为代表的基因治疗产品的临床试验设计需要着重考虑适合基因治疗的受试者群体、个体化的剂量选择模式、风险最小化的给药方案、以及根据不同载体特点确定的医学监察策略和长期随访时间等,以满足充分评价的需要。