抗肿瘤药物主方案试验设计进展及统计考量

在精准医疗的背景下,选择性作用于肿瘤特定分子靶标的靶向治疗愈发受到重视,其作用机制也对临床研究提出了新的挑战。传统的临床试验设计往往忽略了患者的异质性,而对患者按生物标记物进行筛选的富集设计则面临效率低下、可行性低等问题。主方案设计是一种在同一试验结构下评估多种药物或肿瘤分子亚型的新型试验设计,不仅能较好地处理患者异质性问题,适应靶向治疗的作用机制,且有利于加快药物研发,目前在国外已有一定应用。本文旨在结合实际应用案例,对篮式设计、伞式设计、平台设计等主方案设计的基本特点和研究进展进行综述。