分子靶向策略的困惑及启示

随着各学科如人工智能、信息科学、化学技术的突破性发展及边缘学科如基因组学（Genomics）、蛋白质组学（Proteomics）、药物基因组学（Pharmacogenomics）、结构生物学（Structural Biology）、生物信息学（Bioinformatics）等的蓬勃兴起，寻求高特异、高选择性药物由可能变为现实。在新药开发的研究方法上，20世纪90年代以来已打破了以往经验式的药物设计和手工式的单一化学合成或化学修饰的研究模式，而转向为分子靶向策略。这一策略的核心是：以某一被认为与某种疾病相关的生物分子为药物作用的靶标而进行药物筛选。其显而易见的优点是所得到的药物选择性好、特异性强，不良反应少，且由于靶标明确，整个筛选过程可实现自动化，进而大大提高药物开发效率。