按绩效支付的风险分担协议在医疗器械领域的应用与展望

医疗器械在快速发展的同时,可能存在疗效不确定的问题,按绩效支付的风险分担协议有助于消除支付方和医疗机构对不确定性的担忧。本研究总结了国内外在医疗器械领域应用按绩效支付风险分担协议的案例,梳理了医疗器械领域实施按绩效支付的关键考量因素,包括需要紧密结合管理政策、满足不同利益相关方的需求、选定适宜的医疗器械和实施范围、做好协议设计与落地执行。基于国内外的应用经验和政策现状,本文对按绩效支付风险分担协议推动我国医疗器械价值准入、支持DRG/DIP下的创新医疗器械使用提出了展望探讨。

阿来替尼一线治疗中国ALK阳性晚期或转移性非小细胞肺癌的成本效果研究

目的:从全社会角度评估阿来替尼相比于克唑替尼,一线治疗中国ALK阳性晚期或转移性非小细胞肺癌的长期成本效果。方法:采用三种健康状态(无进展、进展、死亡)构建分区生存模型。临床数据、健康效用值来源于头对头的ALEX等相关临床试验、文献等。费用数据包括直接医疗费用和间接费用。结果:在30年研究时限下,阿来替尼组患者获得的质量调整生命年(QALY)为2.96 QALY,克唑替尼组为2.08 QALY,阿来替尼相比于克唑替尼的增量成本效果比为169,848元/QALY。阿来替尼组患者脑转移相关费用和进展状态相关费用显著低于克唑替尼组。结论:阿来替尼相比于克唑替尼,可大幅延长生命年并带来显著的QALY获益,有效节约脑转移和进展状态相关费用,同时其无进展状态的治疗时间延长也使得总体成本有所上涨。参考中国2018年人均GDP的3倍(193,932元)标准,阿来替尼可以被认为具有成本效果优势。

药品集中采购政策的WHO经验及启示

世界卫生组织于2020年发布的《国家药品定价政策指南》,对制定药品集中采购政策提出了许多有效建议,为我国药品集中采购政策的发展改革提供了启示:发挥政策协同作用,推动分类采购模式形成,完善集中采购药品质量评价体系,促进采购流程透明化,建立完善信息共享平台,持续监测药品质量。

国际框架对我国卫生技术评估制度化路径构建策略的启示

卫生技术评估(HTA)作为一项政策解决方案,可运用于评价卫生技术价值、医保支付决策、确定技术价格以及指导战略采购等诸多领域。本文结合由全球非营利性组织“卫生管理科学”(MSH)改编政策阶段模型后针对中低收入国家(LMICs)提出的HTA制度化框架,阐述HTA政策的系统化优先级确定、议程设定、政策制定、采用与实施、影响评价等HTA制度化主要阶段的内容及其对我国的启示,为我国HTA制度化路径的构建策略提出建议和思考,助力HTA在我国医保领域的应用与推广。

带量采购前后不同静脉留置针的临床使用情况及费用比较

目的通过对比带量采购前后不同静脉留置针的临床使用情况及整体费用,为优化临床决策、完善医用耗材带量采购提供参考。方法通过关键知情人访谈收集带量采购前后不同静脉留置针产品的临床使用情况,基于文献回顾及关键知情人访谈等构建模型对静脉留置针的整体费用进行分析。结果对来自南京和临沂的16家医院的27位临床护士进行了访谈。与带量采购前使用X品牌留置针相比,带量采购后使用中标品牌留置针的平均留置时间由3.7 d降为2.1 d,单个患者留置针平均用量由2.0个上升为3.5个。穿刺平均耗时增加,首次穿刺成功率降低,导管堵塞、脱管、发红、皮下血肿、液体渗漏、静脉炎等并发症发生率上升,留置针穿刺及耗材费用、并发症治疗、产品破损及护士人工费等上升。以100例使用静脉留置针的住院患者为1个研究单位,总费用从7765.4元上升到9338.7元,增加了1573.3元。结论带量采购后,静脉留置针的质量及临床使用出现一定的问题。尽管中标产品单价下降,但整体费用控制效果不如预期,甚至不降反增。建议逐步建立针对医疗耗材带量采购的质量和整体费用评价标准,加强对医用耗材带量采购事前、事中、事后的质量评估与临床使用监测,更全面地分析费用并进行决策。

医疗器械和诊断产品的卫生技术评估路在何方--基于国际经验的启示

卫生技术评估(HTA)在全球范围内广泛应用于支持药品、器械等医疗技术产品的政策制定、定价和报销决策。相比于药品,医疗器械及诊断产品在原理、临床证据产生、监管方式等方面存在差异,使得其HTA面临巨大挑战。国内关于医疗器械与诊断产品HTA的讨论较少,尤其在评估维度、准则与方法方面缺乏共识。本研究在梳理医疗器械和诊断产品HTA存在的学习曲线影响、临床证据不足、产品生命周期短、适应症不明确及缺乏直接临床结果等问题的基础上,详细回顾了英国、法国、加拿大、澳大利亚、新加坡以及欧洲HTA网络相关指南在应对这些挑战上的经验。为推动我国医疗器械和诊断产品HTA发展,研究提出了建立决策转化机制,形成公开透明的评估决策流程,规范研究工具和评估标准,以及考虑多维度证据等建议。

持续葡萄糖监测技术应用于医院就诊糖尿病人群的预算影响分析

目的:目前持续葡萄糖监测技术(continuous glucose monitoring,CGM)在我国各省市的收费及报销情况不尽相同,本研究拟从医院管理者的角度,探讨若CGM报销政策在住院、门诊情景下逐步发生变化,对医院消耗的医保基金管理的影响,为医院医保基金总额控制管理提供科学参考依据。方法:基于医院管理者的角度,以年度治疗1万名糖尿病患者的单家三级医院为例,计算报销政策变化后未来3年(2022—2024年)对医保基金的影响;测算成本主要包括血糖监测项目及耗材费用、门诊就诊费用、住院费用以及急性事件治疗费用。报销现状设定为项目耗材均未报销,并分析CGM报销政策逐步推向住院项目报销、住院耗材报销、门诊项目报销、门诊耗材报销带来的预算影响。结果:对于年治疗1万名糖尿病患者的三级医院,若住院及门诊的CGM耗材项目均获得报销,预计2022—2024年每年医保基金总支出增加25.5~39.4万元,人均支出增加39~60元,整体费用可控。报销CGM会让血糖监测项目及耗材的整体支出一定程度增加,但CGM可提供丰富的血糖波动信息、可视化的TIR达标分析情况,降低因血糖监测或用药调整等需求而住院的患者比例、急性并发症发生率,带来医疗资源利用的节约,预计2022—2024年每年节省16.0~25.2万元一般住院及急性事件治疗费用。结论:持续葡萄糖监测获得报销,虽然会带来血糖监测项目及耗材支出的增加,但规律的血糖监测及良好的疾病控制也带来住院及急性事件治疗费用的直接节约,整体医保基金的增量支出可控。

我国非处方药上市路径调研与结果分析

目的:对我国非处方药上市路径的现状、存在的问题,以及国外非处方药上市路径管理模式对我国的适用性进行调研。方法:在前期文献研究的基础上,开展问卷调查,并对调查结果进行分析。采用非概率抽样法,选择从事化学药品OTC研发、注册、生产、经营的专业人员以及行业协会、监管机构的专家作为调研对象,以微信方式发放电子问卷进行调查。结果:调查结果表明,多数调查对象认为我国应建立符合我国国情的非处方药的专论制度,应完善我国处方药和非处方药的转换标准和程序以及非处方药的注册路径和审评程序。结论:本调研为进一步分析我国在非处方药上市准入管理方面存在的问题及完善建议提供了数据支持。

卫生技术评估与审慎评议的国际经验及借鉴

审慎评议已成为部分中高收入国家卫生技术评估项目的一个成熟部分,旨在整合复杂的证据、观点及价值观以支持公开、透明、负责的决策。当前国内鲜有针对HTA审慎评议开展的相关研究和介绍。本文将基于输入-生产-输出模型(Input-Throughput-Output,ITO)系统梳理国际主流HTA机构应用审慎评议的情况,以期为我国HTA审慎评议环境或体制机制建设提供参考和借鉴。

卫生技术评估审慎评议的概念与启示

对卫生技术评估(health technology assessment,HTA)审慎评议的理论与实践进行系统介绍,以期促进中国HTA审慎评议环境及体制机制建设,并为医疗保险准入等医疗决策过程的完善提供参考。

肺动脉高压纳入门诊特定病/慢性病报销政策的预算影响分析

目的评估将肺动脉高压纳入门诊特定病和门诊慢性病(以下简称“门特门慢”)报销政策对医保基金的预算影响,为医保报销决策提供参考。方法从我国医保支付方角度出发,以1000万人口的城市为例,通过构建预算影响分析模型,计算肺动脉高压纳入门特门慢报销政策后3年(2021-2023年)对医保基金的影响;测算成本主要包括药品费用、门诊挂号和检查检验费用、住院费用以及死亡事件费用。结果2021-2023年每年预计有34~36名肺动脉高压患者使用靶向药物。针对现在门诊无统筹报销政策的城市,将肺动脉高压纳入门特门慢报销政策后,每年医保基金的增量支出约为40000元,平均每名患者的支出增加约1000元;对于门诊已经有统筹报销政策的城市,将肺动脉高压纳入门特门慢报销政策后,每年医保基金的增量支出约为80000元,平均每名患者的支出增加约2000元;以上费用增量均逐年递减。结论将肺动脉高压纳入门特门慢报销政策后的医保基金增量支出可控,且随着门特门慢政策的落地,医保基金的增量支出将逐年缩减。

维奈克拉治疗不适合强诱导化疗的新诊断急性髓系白血病:真实世界使用以及医疗资源利用情况

目的调查用于治疗不适合强诱导化疗的新诊断急性髓系白血病(AML)患者的靶向B细胞淋巴瘤-2(BCL-2)抑制剂维奈克拉在中国的真实世界使用剂量与疗效,以及相较低强度化疗方案在医疗资源利用上的差异。方法开展两阶段的医生调研,第一阶段招募15名医生进行深度访谈,第二阶段邀请70名医生进行线上调研。结果使用中位值和百分比汇总,并通过非参数中位数检验比较接受维奈克拉与低强度化疗方案患者人群的医疗资源利用情况。结果来自68家三甲医院的85份问卷被纳入分析。爬坡期后,患者使用维奈克拉的稳定剂量为每天400 mg(45.7%)、200 mg(27.6%)、100 mg(19.8%)、70 mg(6.9%),实现复合完全缓解前后患者每疗程用药天数不足28 d的比例分别为50.0%和60.2%。经计算,维奈克拉在爬坡后的中位稳定剂量为191 mg/d。复合完全缓解率中位值为60.0%,中位时间为2.0个月。在达到复合完全缓解的患者中,相对低强度化疗方案,接受维奈克拉联合阿扎胞苷治疗的患者人群输血和抗感染治疗比例以及输血频率降低50.0%,月均住院天数减少30.0%,差异有统计学意义(P<0.05)。结论在真实世界的应用中,维奈克拉大多会参照说明书进行剂量调整,但仍能实现较高的复合完全缓解率。此外,使用维奈克拉联合阿扎胞苷相比低强度化疗,可以明显节约输血等医疗资源利用。

乌司奴单抗对比司库奇尤单抗和阿达木单抗治疗中重度斑块状银屑病的经济学评价

目的从卫生体系角度出发,评估乌司奴单抗与医保药品目录内另外两种治疗银屑病的代表性生物制剂(司库奇尤单抗和阿达木单抗)治疗中重度斑块状银屑病患者的经济性,为药品入院提供参考。方法通过构建混合决策树/马尔可夫模型,模拟中重度斑块状银屑病患者的疾病进展过程并计算累积成本和累积效果。疗效数据主要来源于真实世界研究,健康效用值数据来源于已发表的文献,成本数据来源于已发表文献及公开价格渠道等。对关键参数进行敏感性分析以验证结果稳定性。结果在卫生体系角度10年的研究时限下,乌司奴单抗分别相对于司库奇尤单抗的增量质量调整生命年(ΔQALYs)为0.15,相对于阿达木单抗的ΔQALYs为0.10,总成本分别节约19568.08元和15848.05元,为绝对优势方案。敏感性分析显示模型稳定性较好。结论乌司奴单抗疗效持久、安全性佳、药品注射频率低,经过长期模拟,其分别相对于司库奇尤单抗和阿达木单抗,可延长生命年并带来更多生命质量获益,同时节约包括药品成本在内的所有成本,为绝对优势方案。

基于卫生经济学评价的我国前列腺癌筛查项目策略优化研究

目的:对男性采用PSA筛查前列腺癌的效果开展卫生经济学分析。方法:通过构建决策树-马尔可夫模型,分别从分年龄段,是否重复筛查和全社会视角下的成本收益3个角度,对前列腺癌筛查进行成本效果分析。结果:在50~65岁和65~80岁中,筛查组相比非筛查组的ICER分别为7 844.39元/QALY和9 961.87元/QALY;全年龄段重复筛查和不重复筛查策略下的ICER分别为9425.48元/QALY和21 078.00元/QALY;在全社会视角下,3个年龄组(50~65、65~80和50~80岁)的成本效益比分别为2.01,-0.51和1.00。结论:更早对我国男性进行前列腺癌的重复筛查是更具有成本效果优势的筛查策略。

曲普瑞林治疗中国局部晚期或转移性前列腺癌的药物经济学评价

目的:对曲普瑞林治疗局部晚期或转移性前列腺癌(PCa)进行药物经济学评价。方法:从卫生体系角度出发,采用Markov模型,对比曲普瑞林相较于其他促性腺激素释放激素激动剂(luteinizing hormone releasing hormone agonists, LHRHa)的经济性。结果:曲普瑞林3M剂型相较戈舍瑞林和亮丙瑞林3M剂型的增量成本效果比(ICER)分别为41 950元/QALY和6 515元/QALY,均远低于2020年中国的1倍人均GDP。相较于戈舍瑞林和亮丙瑞林3M剂型,曲普瑞林6M剂型为患者增加的QALYs分别为0.14和0.11,同时总成本均降低。结论:与目前已上市的LHRHa相比,曲普瑞林治疗局部晚期或转移性PCa具有成本效果优势。

溃疡性结肠炎纳入门诊特殊病种和门诊慢性病报销的预算影响分析

目的探讨溃疡性结肠炎纳入门诊特殊病种和门诊慢性病(简称"门特门慢")政策后对我国基本医保基金预算的影响,为完善溃疡性结肠炎的保障制度提供证据参考与建议。方法本研究基于我国医保视角,通过构建1000万人的预算影响分析模型,计算溃疡性结肠炎纳入"门特门慢"后,未来3年(2021—2023年)对医保基金的影响;测算成本主要包括药品费用、门诊挂号及检查检验费用、住院费用、手术费用、术后管理以及合并用药费用。考虑到全国各省市和地区统筹区报销情况的差异,有相当一部分统筹区针对溃疡性结肠炎药品的报销政策欠佳或缺失,经过统计,本研究采用的统筹基金药品最高支付限额为3500元。结果2021—2023年每年预计有47~53例溃疡性结肠炎患者使用生物制剂,在溃疡性结肠炎被纳入"门特门慢"病种之前,医保基金每年预计在溃疡性结肠炎患者支出992719~1134862元。相对于溃疡性结肠炎未被纳入"门特门慢"的情景,纳入"门特门慢"后,医保基金每年整体支出可以节省152431~174257元,平均每例患者支出减少3268元。结论将溃疡性结肠炎纳入"门特门慢"政策后,虽然增加了药品费用,但是生物制剂可以良好控制疾病进展,患者发生住院、手术、术后管理事件以及合并用药的费用得以明显降低,填补了药品上额外的支出。因此,即便在没有门诊统筹政策的地区,"门特门慢"政策依然可以帮助实现节省医保基金整体支出的目标。同时从长期来看,患者发生住院和手术的情况大幅下降,从而实现对医疗卫生资源的有效配置、优化医疗产业格局、帮助医保制度健康持续发展。

中国整形美容医疗器械注册临床研究的特征和发展趋势

目的探究我国2016至2020年整形美容器械注册临床研究的特征和发展趋势。方法通过ClinicalTrials.gov和中国临床试验注册中心数据库检索2016至2020年在我国开展的已注册整形美容器械临床研究,提取适应证、器械类型、申办方类型和研究设计特征等数据进行描述性统计分析。结果2016至2020年共有118项已注册的整形美容器械临床研究纳入分析,其中100项(84.7%)研究由医疗机构发起,其余由医疗器械企业发起。研究数量从2016年的12项增加到了2020年的42项,各年增长率平均值约为39.6%。其中适应证为皮肤缺陷类研究项目90项(76.3%),颌面部缺陷研究21项(17.8%),毛发缺陷研究5项(4.2%),乳房美学缺陷研究2项(1.7%)。皮肤缺陷类研究数量最多的适应证为瘢痕、痤疮、鼻唇沟皱纹和葡萄酒色斑。在器械类型上,涉及光电器械73项(61.9%),手术类器械20项(16.9%),注射类器械19项(16.1%);在各类光电器械中,激光治疗设备是研究的热点。共有11项采用激光治疗设备进行瘢痕治疗的临床研究,其中6项研究采用平行对照研究设计,其余研究采用自身对照;样本量范围为15~110例。结论我国整形美容器械注册临床研究数量近年来持续增加,皮肤类相关适应证和光电类器械是目前该领域的研究热点。

乌帕替尼缓释片治疗中国自身免疫介导炎症性疾病——特应性皮炎与类风湿关节炎及银屑病关节炎的药物经济学评价

目的对乌帕替尼缓释片治疗中国自身免疫介导炎症性疾病—难治性、中重度特应性皮炎(AD)、中重度活动性类风湿关节炎(RA)、活动性银屑病关节炎(PsA)进行药物经济学评价。方法从卫生体系角度出发,采用决策树-马尔科夫模型,对比乌帕替尼缓释片相较于各适应证临床常用药物的经济性。结果乌帕替尼缓释片均为绝对优势方案。在基础情景中,乌帕替尼缓释片在AD(相较度普利尤单抗注射液)、RA和PsA(相较于阿达木单抗注射液)适应证中,为患者带来的QALYs分别增加了0.279、0.115、0.188,同时总成本降低133524元(药品节约占比超99%)、5090元(药品节约占比近60%)、10593元(药品节约占比近90%)。结论乌帕替尼缓释片治疗效果好、年治疗费用更低、口服给药便利,经过长期模拟,其相对于目前临床常用方案,可带来更多的生命质量获益,同时可节约包括药品成本在内的直接医疗成本,为更具优势的方案。