干细胞治疗现状、策略与前景展望

当代医学已从分子治疗向细胞治疗过渡。干细胞治疗对一些重大疾病(糖尿病、中风、心肌梗死、肿瘤等)具有明显疗效,但是现有干细胞治疗方法还存在一些问题。缺乏统一的干细胞分类和鉴定方法以及干细胞制剂质量标准;质量合格的干细胞制剂数量不足;干细胞制剂具有适应证和禁忌证;干细胞治疗需要筛选患者,进行长期随访;此外,近年来干细胞研究和应用还发现其他一些问题,如依赖现象、违规治疗现象等。针对这些问题,提出了一些解决方法和应对策略。未来,随着干细胞治疗管理模式的转变,细胞水平的治疗将向组织水平的治疗发展。通过干细胞技术和组织工程技术融合发展起来的原位治疗,将是干细胞治疗发展的重要方向。利用干细胞活性成分(细胞因子等)或亚单位(囊泡或外泌体)进行治疗,是今后干细胞治疗发展的另一个方向。

细胞药物的研发现状——细胞药物 连载之三

近年来,细胞药物的研究受到了国内外重视。特别是干细胞药物,已成为世界各国竞相研究的热点领域,但各国的干细胞药物绝大多数仍处于研究阶段,全球真正上市的干细胞药物很少。目前正在研发的干细胞药物主要集中在治疗慢性疾病(关节炎、糖尿病和癌症等)和心脏相关疾病(心肌梗死、心脏衰竭等)。一些传统体细胞药物(软骨细胞、心肌细胞、胰岛细胞等)和免疫细胞药物已在临床应用。

细胞药物的标准及质量控制——细胞药物连载之四

细胞药物最终用于人体,必须建立相应的质量标准,进行质量控制。系统地贯彻到供者筛查、组织采集、细胞分离、培养、冻存、复苏、放行、运输、使用等全过程,确保产品的安全性、有效性和稳定性。近年来,我国逐渐改变了把细胞治疗作为第三类医疗技术管理的思路。一方面,已有第三类医疗技术取消行政审批;另一方面,又把除自体外的干细胞移植纳入药物管理,并建立了相应的质量标准和质量管理办法。

细胞药物的制备工艺——细胞药物 连载之二

细胞药物制备的质量直接关系到细胞治疗的效果。由于细胞治疗所用细胞是具有生物学效应的,细胞药物的制备技术和应用方案具有多样性、复杂性和特殊性,不像一般生物药物那样有统一的制作标准。细胞药物的制备过程主要包括供者筛查、供者检测、采集、加工、分离纯化、储存等,以造血干细胞、间充质干细胞、肝细胞及树突状细胞为例对其进行简要介绍。

细胞药物的临床应用——细胞药物 连载之五

近年来,细胞药物在基础研究领域的成果促进了临床应用。现在细胞药物治疗的疾病种类很多,包括神经系统疾病、自身免疫系统疾病、心血管系统疾病、血液系统疾病、消化系统疾病、下肢缺血、整形美容、抗衰老及抗肿瘤等,涉及的细胞主要有各种干细胞、软骨细胞、肝细胞、DC及CIK细胞等。国内外越来越多的机构和组织开展了细胞治疗的临床研究及应用。

细胞药物存在的问题、解决对策及发展前景——细胞药物连载之六

细胞药物具有自身特点和优势,对肿瘤、自身免疫性疾病等疑难病症具有较好疗效,起到了其他药物难以发挥的作用。但细胞药物在研发过程中,也存在伦理、安全等问题。针对这些问题,提出了一些解决策略,并介绍了细胞药物最新临床研发情况,对其广阔的发展前景进行了展望。

细胞药物的种类及生物学特性——细胞药物 连载之一

细胞药物是以不同细胞为基础的用于疾病治疗的制剂、药物或产品的统称,是继放疗、化疗之后又一种临床有效的治疗手段,可实施个性化治疗。细胞药物的种类很多,按其生物学特性可分为传统体细胞、免疫细胞以及各种不同的干细胞等。经体外操作过的细胞群,如肝细胞、胰岛细胞、软骨细胞、树突状细胞、细胞因子诱导的杀伤细胞、淋巴因子激活的杀伤细胞、体外加工的骨髓或造血干细胞和体外处理的肿瘤细胞(瘤苗)等。细胞药物已在一些难治性疾病中得到应用,包括血液系统疾病、心血管系统疾病、消化系统疾病、神经系统疾病、免疫系统疾病和抗衰老等。细胞治疗涉及的细胞种类很多,且不同细胞或不同治疗方法各有特点。运用不同的细胞药物来修复病变细胞,以重建受损的功能细胞和组织,恢复其生物学功能,为细胞丢失或损伤性疾病的防治提供了崭新的思路。

脐带间充质干细胞库的建设运营及问题解决策略——《脐带间充质干细胞》连载之二

在一定条件下,干细胞可诱导分化成多种功能的细胞或组织器官,用于白血病、淋巴瘤、实体瘤、再生障碍性贫血、放射病、急性心肌梗死、老年性痴呆、帕金森病、糖尿病及其并发症、克罗恩病、风湿性关节炎、类风湿性关节炎、骨及软骨缺损、系统性红斑狼疮、小儿自闭症、小儿脑瘫、肝硬化、肝纤维化、酒精肝、肝功能衰竭、肾功能衰竭、口干症、烧伤、脊髓损伤、颅脑损伤、肺损伤、下肢缺血和遗传性缺陷等各种难治性疾病的治疗，也有人用于保健。

脐带间充质干细胞制剂生产及相关要求——《脐带间充质干细胞》连载之三

2009年12月,美国食品药品管理局（FDA）批准Osiris公司生产的人异基因骨髓间充质干细胞产品Prochymal上市,这是世界上第一个干细胞新药。随后,澳大利亚、加拿大、韩国、意大利、新西兰、日本（商品名为Tem Cell）等国都有干细胞新药上市或批准应用,用于治疗儿童急性移植物抗宿主病（GVHD）、复杂性克罗恩病并发肛瘘、急性心肌梗死（AMI）、退行性关节炎、骨损伤、膝关节软骨损伤以及成人患者因物理或化学灼伤而引起的中重度角膜缘干细胞缺陷症（LSCD）等。

脐带间充质干细胞的发现研究及规模化生产——《脐带间充质干细胞》连载之一

干细胞（stem cells）是一类具有自我复制更新（self-renewing）和多向分化潜能的原始细胞群体,通过不断地复制更新形成其他细胞、组织、器官甚至个体。同时干细胞是一个大家族,种类很多,脐带间充质干细胞（umbilical cord mesenchymal stem cell,UCMSC）就是其中一种。