成年人Ph^-急性淋巴细胞白血病的免疫治疗：第56届美国血液学会年会报道

成年人急性淋巴细胞白血病（ALL）的预后很差，而复发难治性ALL预后更差。由于患者对常规化疗药物耐药，因而必须采取新的治疗措施。目前人源化单克隆抗体和以嵌合型抗原受体基因修饰T细胞为基础的免疫治疗是该领域的研究热点，多个研究中心的众多临床试验正在进行中，为难治性ALL患者更好的疗效和预后带来希望。这也是第56届美国血液学年会讨论的热点内容之一。

多发性骨髓瘤靶向药物治疗进展：第56届美国血液学会年会报道

随着对多发性骨髓瘤（MM）分子发病机制研究的深入，许多新的靶向治疗药物进入临床试验，使MM患者的缓解率和生存质量得到进一步提高。2014年第56届美国血液学会（ASH）年会针对MM的靶向治疗最新进展进行了专题报道，这些药物临床试验结果均明显提高了MM的疗效，或许将给MM的治疗策略带来重大改变。现将会议上报道的针对MM的分子靶向治疗药物研究新进展进行介绍。

异基因造血干细胞移植治疗继发性急性髓系白血病三例并文献复习

目的观察异基因造血干细胞移植（allo－HSCT）治疗继发性急性髓系白血病（t-AML）的疗效。方法分析行allo－HSCT治疗的3例t-AML患者资料并复习相关文献。结果3例患者接受allo—HSCT后均获稳定植入，中位随访12个月（7—26个月），骨髓细胞形态学均处于缓解状态。结论allo－HSCT是治愈t-AML的有效方法。

急性淋巴细胞白血病异基因造血干细胞移植后合并急性大疱剥脱性Ⅳ度皮肤移植物抗宿主病一例并文献复习

目的探讨急性淋巴细胞白血病异基因造血干细胞移植（allo—HSCT）后合并急性大疱剥脱性Ⅳ度皮肤移植物抗宿主病（GVHD）的临床治疗效果。方法1例急性淋巴细胞白血病患者行allo-HSCT，预处理方案为全身照射（TBI）＋环磷酰胺（Cy），回输HLA相合同胞供者外周血造血干细胞。应用环孢素A（CsA）、短程甲氨蝶呤（MTX）预防GVHD。结果患者移植后＋15天造血重建，＋32天诊断为急性大疱剥脱性Ⅳ度皮肤GVHD，给予无菌环境保护、加强局部皮肤护理，应用甲泼尼龙（MP）＋MTX联合CsA控制GVHD，未发生皮肤感染。结论急性淋巴细胞白血病allo—HSCT后合并急性大疱剥脱性Ⅳ度皮肤GVHD临床少见，发展迅速，早期联合用药及局部预防感染等可取得满意疗效。

非血缘异基因造血干细胞移植治疗幼年型粒-单核细胞型白血病一例并文献复习

目的 探讨幼年型粒-单核细胞型白血病（JMML）的临床特点及治疗方法.方法 回顾性分析1例JMML患者的临床特点及其治疗经过.结果 患者完善各项检查后明确诊断为JMML,给予非血缘异基因造血干细胞移植后顺利造血重建,无病生存（移植后9个月余）.结论 JMML是一种罕见的克隆性造血干细胞增生异常性疾病,具有其独特的临床特点,但易被忽视而误诊；JMML预后较差,骨髓移植是唯一可以延长生存期的有效方法.

沙利度胺联合干扰素、白细胞介素2治疗复发难治急性髓系白血病长期生存二例并文献复习

目的 观察沙利度胺联合干扰素、白细胞介素2治疗复发难治急性髓系白血病（AML）患者长期生存的临床疗效.方法 回顾性分析2例接受沙利度胺联合干扰素、白细胞介素2方案治疗的复发难治AML患者临床资料,并进行文献复习.结果 2例AML患者治疗后达完全缓解并长期生存.结论 沙利度胺联合干扰素、白细胞介素2方案治疗复发难治AML安全、有效.

异基因造血干细胞移植后EB病毒相关淋巴细胞增殖性疾病9例的临床分析

目的探讨异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后EB病毒相关淋巴组织增生性疾病（PTLD）的临床特点、诊治和预后。方法回顾分析262例allo-HSCT的临床资料，移植后9例发生EB病毒相关PTLD，发生率3.44%（9/262）。该9例受者中，男性6例，女性3例，中位年龄19岁；原发病为重型再生障碍性贫血（SAA）6例，急性髓系白血病2例，慢性髓系白血病1例。结果EB病毒相关PTLD的中位发生时间为移植后58 d（44～271 d），其临床表现多为抗感染治疗无效的反复发热，扁桃体和浅表淋巴结肿大。9例受者中，6例为病理诊断，3例为临床诊断；浅表淋巴结受累8例，中枢神经系统（CNS）受累4例，肺部受累2例，骨骼受累1例。发病时，外周血EB病毒DNA中位拷贝数为7.21×10^4拷贝/ml （6.37×10^3～4.56×105拷贝/ml）。4例CNS受累的受者发病时，仅1例受者外周血EB病毒DNA阳性。9例受者治疗后，4例全效，4例部分有效，1例无效。随访28个月（2～48个月），6例受者死亡，3例存活。结论原发病为SAA的受者移植后较白血病受者更易发生EB病毒相关PTLD；减量或停用免疫抑制剂、利妥昔单抗和小剂量供者淋巴细胞输注（DLI）是治疗EB病毒相关PTLD的有效手段。

多发性骨髓瘤生物靶向治疗研究进展

多发性骨髓瘤（MM）作为血液系统第2位高发的恶性肿瘤，目前仍无法治愈。随着多种新药的不断问世，MM的治疗模式发生了重大变革，缓解率和缓解深度也得到了很大改善，治疗效果明显提高。第59届美国血液学会（ASH）年会上，多项MM的生物靶向治疗研究结果得到了更新，尤其是多种新药的联合应用和细胞生物治疗等研究结果引人注目，文章结合会议报道对MM的生物靶向治疗研究新进展进行介绍。

bcl-2抑制剂联合地西他滨治疗慢性粒-单核细胞白血病转化型急性髓系白血病一例并文献复习

目的 提高对转化型急性髓系白血病（AML）及其治疗方法的认识.方法 报道1例慢性粒-单核细胞白血病（CMML）转化为AML患者的诊断及治疗过程,并进行文献复习.结果 患者为老年男性,初步诊断为CMML,并快速转化为AML-M4.初始给予小剂量地西他滨（10 mg/周,皮下注射）诱导分化治疗,3周后联合bcl-2抑制剂（venetoclax）治疗,取得了较好的疗效.但患者年龄较大,合并脏器功能受损,最终因呼吸衰竭,进而多器官衰竭死亡.结论 转化型AML目前尚无标准的治疗方案,预后差,长期生存率低,需要探索新的治疗方法来提高患者生存率.

接受酪氨酸激酶抑制剂治疗慢性粒细胞白血病患者定期监测的影响因素分析

目的观察接受酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗的慢性粒细胞白血病(CML)患者定期监测的情况并分析其影响因素。方法收集2012年10月至2016年10月就诊于河南省肿瘤医院血液科的857例CML患者。TKI治疗后,告知患者定期检测血常规、骨髓象、BCR-ABL融合基因及染色体等。根据患者是否定期进行检测分为依从性好组和依从性差组,采用χ^2检验比较两组治疗效果不佳时患者ABL激酶区突变发生率及死亡率。记录患者选择TKI的种类、受教育程度、从诊断到治疗的时间、患者教育次数、随访地点、交通是否方便、年收入以及性别等,对影响患者定期检测的因素进行单因素及多因素分析。结果857例患者中,依从性好组390例,治疗失败率为19.49%(76/390),治疗失败患者突变发生率为28.95%(22/76);依从性差组467例,治疗失败率为25.91%(121/467),治疗失败患者ABL激酶区突变发生率为7.44%(9/121)。两组治疗失败患者ABL激酶区突变发生率比较,差异有统计学意义(χ^2=16.287,P<0.01)。依从性好组死亡率为0.77%(3/390),依从性差组为2.78%(13/467),两组差异有统计学意义(χ^2=4.543,P=0.033)。单因素分析结果显示,CML患者选择TKI的种类、受教育程度、从诊断到开始TKI治疗的时间、患者教育次数、随访地点、交通是否方便以及年收入与患者的定期检测有关(均P<0.05);多因素分析结果显示,交通不方便(β=1.56,95%CI 1.74~3.74,P=0.014)、受教育程度低(β=1.67,95%CI 0.81~3.12,P=0.041)、低收入(β=2.87,95%CI 1.31~4.51,95%CI 1.74~3.74,P=0.011)是患者定期检测依从性差的独立因素。857例患者中,56例融合基因结果检测中出现波动。结论接受定期检测的CML患者治疗失败率及死亡率低,交通不方便、受教育程度低及低收入是影响患者定期检测的独立危险因素。一次检测结果无法很好地提示疗效,需多次检测。

Bu+Vp16预处理方案行自体造血干细胞移植治疗急性髓系白血病27例临床疗效分析

自体造血干细胞移植(autologous hematopoietic stem cell transplantation,auto-HSCT)较常规化疗能更好地清除瘤细胞,对于预后分层为低、中危的急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)患者,经过auto-HSCT治疗多可获得长期无病生存[1],且适用年龄范围广、所需经费较少、安全性高、移植后的并发症少、生活质量高。

无关供者造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血29例的疗效分析

目的 评估无关供者异基因造血干细胞移植（URD allo-HSCT）治疗重型再生障碍性贫血（SAA）的效果,及其与HLA全相合同胞供者allo-HSCT（MSD allo-HSCT）的差异.方法 根据供者来源不同,将2001年10月至2016年12月64例接受alb-HSCT治疗的SAA患者分为无关供者组（URD组,29例）和全相合同胞供者组（MSD组,35例）.比较两组受者的移植效果及相关并发症发生情况.结果 URD组与MSD组移植后造血功能重建情况,排斥反应发生率的差异均无统计学意义（P均＞0.05）.URD组Ⅱ～Ⅳ度急性移植物抗宿主病（GVHD）和慢性GVHD的发生率明显高于MSD组（30.76％与8.57％,P=0.026;26.92％和5.71％,P=0.021）.两组受者移植后肺部感染、巨细胞病毒血症、EB病毒血症和出血性膀胱炎的发生率相似.MSD组与URD组受者预计5年总体存活率（OS）分别为（73.6±8.7）％和（72.7±9.5）％（P=0.878）,预计5年无SAA复发存活率（DFS）分别为（73.6±8.7％）％和（70.3±10.2） ％（P=0.668）.结论 URD allo-HSCT治疗SAA的疗效与MSD allo-HSCT相当,在无HLA全相合同胞供者时可作为SAA患者的一线治疗选择.

异基因造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血Ⅱ型22例的疗效分析

目的:评估异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗重型再生障碍性贫血(SAA)Ⅱ型的疗效和安全性。方法:回顾性分析接受allo-HSCT治疗的22例SAAⅡ患者的临床资料,其中同胞相合供者移植10例,无关供者移植12例;18例行外周血造血干细胞移植,4例行骨髓联合外周血造血干细胞移植。预处理方案为环磷酰胺+抗人胸腺细胞球蛋白±氟达拉滨±白消安±低剂量TBI;采用环孢霉素A或他克莫司、短疗程甲氨蝶呤±霉酚酸酯预防移植物抗宿主病(GVHD)。回输单个核细胞中位数13.55(5.12~25.90)×10~8/kg,CD34^+细胞中位数7.30(2.19~40.32)×10~6/kg。结果:20例(90.91%)患者获得造血重建,可评估患者的中性粒细胞和血小板的中位植入时间分别为12(9~22)d和13(9~28)d。移植后2年急性GVHD、慢性GVHD和移植排斥、移植相关死亡累积发生率分别为40.00%、30.00%、9.09%和22.73%。细菌血流感染率22.73%,肺部侵袭性真菌病发生率40.91%,巨细胞病毒和EBV感染率分别为75.00%和50.00%;心、肝、肾功能不全发生率分别为45.45%、13.64%和36.36%。中位随访23(10~68)个月,17例患者生存,预期2年总生存率77.27%,预期2年无病生存率72.73%。单因素分析结果显示,移植后发生严重(Ⅱ~Ⅳ度)急性GVHD和重要脏器功能不全可显著降低allo-HSCT治疗SAAⅡ的疗效(P=0.018、0.009)。结论:同胞相合供者和无关HLA匹配供者alloHSCT是治疗SAAⅡ的有效手段。

来那度胺联合利妥昔单抗治疗弥漫大B细胞淋巴瘤一例并文献复习

目的：提高对来那度胺联合利妥昔单抗（R2）为基础治疗弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的认识。方法回顾性分析1例使用以R2为基础治疗的DLBCL患者的病例资料并复习相关文献。结果该患者为非生发中心来源的难治、复发DLBCL，接受R2联合化疗获得完全缓解，未见明显不良反应。结论 R2联合化疗治疗初治DLBCL可以显著提高缓解率，延长无进展生存期，改善非生发中心来源患者的不良预后。 R2方案对于难治、复发患者亦有效、安全。