联合阿糖胞苷治疗难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症临床分析

目的评估联合阿糖胞苷(Ara-C)治疗儿童难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)的疗效。方法回顾分析确诊难治性LCH且采用联合Ara-C化疗患儿的临床资料,评估疗效。结果共11例难治性LCH患儿,男性6例、女性5例,中位诊断年龄22个月(5~157个月),中位随访时间32个月(17~75个月)。所有患儿均为多系统LCH(MS-LCH)。经一线治疗,9例患儿疾病进展(8例为骨骼进展),2例病情稳定。所有患儿经联合Ara-C化疗,总体好转率91%(1例痊愈,9例好转,1例处于稳定状态),总体生存率100%。10例中枢神经系统(CNS)受累患儿,9例首诊时伴CNS肿块影,治疗后5例CNS肿块完全消退。2例患儿有后遗症,均为尿崩症。结论联合Ara-C化疗治疗难治性LCH的反应率高,对伴CNS受累者,亦有较好疗效。