口服西罗莫司治疗儿童复杂性静脉畸形的效果和安全性:一项单中心前瞻性研究

目的探讨口服西罗莫司治疗儿童复杂性静脉畸形的临床效果及安全性。方法该研究是一项单中心前瞻性研究,以2015年10月至2018年10月间于北京儿童医院皮肤科血管性疾病门诊确诊的复杂性静脉畸形患儿为研究对象,根据入选标准连续选择病例。予口服西罗莫司治疗,每日1.0~1.5 mg/m^2,分2次给药,每次间隔12 h;血药浓度维持在5~15 ng/ml。详细收集患儿治疗前临床信息、干预及随访信息。按国际通用四级分类法评估总体疗效,较治疗前改善0~25%为Ⅰ级、26%~50%为Ⅱ级、51%~75%为Ⅲ级、76%~100%为Ⅳ级;评估畸形部位大小、起效时间、凝血功能、疼痛、生活质量等指标;监测服药后不良反应等。采用SPSS 17.0和Graphpad Prism 6.0进行统计分析,配对数据采用配对样本t检验或符号秩和检验,P<0.05为差异具有统计学意义。结果该研究共纳入10例复杂性静脉畸形患儿,包括男性6例,女性4例,年龄2个月至9岁6个月,其中蓝色橡皮疱样痣综合征4例、眶周静脉畸形2例、毛细血管畸形合并静脉畸形2例、单纯性静脉畸形1例以及疣状静脉畸形1例。口服西罗莫司治疗时间为12~43个月,平均31.2个月。口服西罗莫司后总体疗效:Ⅰ级1例、Ⅱ级1例、Ⅲ级6例、Ⅳ级2例,总有效率为90%(9/10),治愈率为20%(2/10)。畸形部位比治疗前平均缩小39.8%(t=5.761,P<0.001);起效时间中位值为4.4周;治疗6个月后D-二聚体值显著降低(W=-21.00,P=0.031),凝血功能改善;治疗2周后疼痛评分降低为0,疼痛得到完全缓解;生活质量评分从治疗前的(40.0±10.9)分,提高到治疗6个月的(60.0±10.9)分和12个月的(75.0±6.3)分,生活质量改善差异有统计学意义(t=5.577、P=0.003,t=4.743、P=0.005)。治疗期间共发生不良反应4例,包括口腔黏膜炎3例、轻度血脂升高1例,大多为轻度不良反应,均得到良好处理。结论口服西罗莫司治疗儿童复杂性静脉畸形效果较好且安全性较高,为此类疾病的治疗提供一个新的选择。