硼替佐米维持治疗25例非移植多发性骨髓瘤患者疗效的临床观察

目的:探讨应用硼替佐米对非移植多发性骨髓瘤(MM)患者进行维持治疗的疗效、生存及不良反应。方法:回顾性分析2004年6月至2015年11月北京朝阳医院西院收治的25例初治/复发MM患者的临床资料,应用硼替佐米联合地塞米松(PD)方案维持治疗,其用法为硼替佐米1.3 mg/m^2,地塞米松20 mg,每程d 1、8、15、22,3个月为1疗程。结果:截至2017年11月1日,25例MM患者中,严格完全缓解(sCR)5例,完全缓解(CR)8例,良好部分缓解(VGPR)7例,部分缓解(PR)4例,稳定(SD)1例。25例患者经过维持治疗,21例(84%)疗效保持在PR以上,其中1例CR改善为sCR;4例疾病进展后调整方案,所有患者维持治疗疗程中位数为9(6-31)个疗程,中位维持治疗时间27(18-97)个月,中位随访时间73(25-171)个月,中位无进展生存期为30(9-105)个月,中位总生存期为57(27-160)个月。截至2019年11月1日,3年生存率为84%(21/25),5年生存率为72%(13/18)。最常见的不良反应为一过性白细胞减少血小板降低及周围神经病变,经预防与治疗均可耐受。结论:鉴于其安全性及有效性,非自体干细胞移植的MM患者可选用PD方案用于维持治疗。

椎体骨髓脂肪含量比在新诊断多发性骨髓瘤中的诊断价值

背景多发性骨髓瘤(MM)是一种单克隆浆细胞异常聚集的恶性血液病,骨质损害是其定义性临床症状之一,因此骨质评价显得尤其重要。由于脂肪组织是骨髓的重要组成成分,且异常骨髓微环境在MM发病中起着重要作用,因而骨髓脂肪含量在MM发病中的作用逐渐受到重视。目前采用磁共振Dixon技术测量椎体骨髓脂肪含量百分比(FF)变化,其对于MM疾病演变和早期新诊断MM(NDMM)起到关键性作用。目的探究磁共振两点T1加权Dixon技术所测FF对NDMM的诊断价值。方法选取2016年7月—2019年12月在北京朝阳医院西院住院确诊的MM患者30例,将MM患者分成NDMM组25例和意义未明单克隆丙种球蛋白血症(MGUS)组5例,选取同期于本院体检的健康志愿者20例为健康对照组(HC组)。采用3.0T MRI(西门子德国)两点T1加权Dixon技术分别测量NDMM组、MUGS组和HC组的L1~5各椎体FF以及各组的平均椎体FF。采用受试者工作特征曲线(ROC曲线)评估椎体FF对NDMM的诊断效能。结果NDMM组L1~5各椎体FF均低于MGUS组和HC组(P<0.05)。NDMM组平均椎体FF低于HC组、MGUS组(P<0.05)。FF诊断NDMM的ROC曲线下面积(AUC)95%CI为0.946(0.917,0976),最佳截断值为59.35%,灵敏度和特异度分别为87.20%、96.00%。结论NDMM组椎体骨髓FF明显低于MGUS组和HC组,Dixon所测腰椎椎体骨髓FF对于NDMM诊断具有一定的价值。

肾意义的单克隆免疫球蛋白血症病例报道并文献复习

肾意义的单克隆免疫球蛋白血症(MGRS)是由低级别淋巴浆细胞增殖性疾病分泌的单克隆免疫球蛋白(Ig)介导的肾损害,为疾病早期阶段,尚不足以诊断为多发性骨髓瘤(MM)或淋巴瘤。本文分析了2018年3月-2020年2月首都医科大学附属北京朝阳医院西院血液科收治的1例MM合并肾损害和3例不同类型的MGRS患者的临床特点及诊治过程,对其肾损害进行了鉴别诊断,并结合病例和文献进行了系统分析。建议对表达浆细胞克隆或B淋巴细胞克隆的患者分别采用硼替佐米或利妥昔单抗为基础的治疗方案,提示临床医生对存在单克隆Ig和无法解释的肾脏疾病患者,需早期进行肾活检以确诊MGRS,遵循国际肾病和单克隆免疫球蛋白病研究组(IKMG)提出的诊断共识和诊断流程,进一步明确MGRS的诊断分型,有利于早期进行克隆指导的靶向治疗,改善患者的肾功能和预后。

2014年第56届美国血液学年会(ASH)快递——复发多发性骨髓瘤的治疗策略

目的:探索一个系统性的指导复发多发性骨髓瘤(MM)患者的阶梯治疗策略,并对两种最新的抗骨髓瘤药物——卡非佐米和泊马度胺的临床抉择进行了简单的介绍。方法 :在过去10年的研究发现,新药的应用和自体造血干细胞移植(ASCT)的开展使MM的治疗改善了患者的生存和生活质量,然而这些进步仍无法改变MM复发和不能治愈的事实。结果和结论 :新药的出现使临床医师面临较多的治疗选择,然而仍需要平衡药物疗效、不良反应、费用三者之间的关系,使治疗更加个体化。

多发性骨髓瘤的诊治更新：第19届欧洲血液学会年会报道

多发性骨髓瘤（MM）骨病的病理生理机制不明且较复杂.在MM早期阶段,破骨细胞的骨吸收增强,骨髓瘤细胞可能依赖骨细胞而生长和存活,随着肿瘤负荷的加重,成骨细胞引起的骨形成受抑制持续存在.骨髓形态及M蛋白仍是MM诊断的基础,鉴别克隆性浆细胞流式细胞术有优势.如果患者治疗缓解后又出现明显M蛋白复发,国际骨髓瘤工作组（IMWG）专家的共识认为需要重新开始治疗,即使新的终末器官损害证据或症状尚未出现.美法仑（M）和泼尼松（P）与沙利度胺（T）或硼替佐米（Ⅴ）组成的M PT或VMP方案是新诊断老年MM患者（不适合进行自体干细胞移植）的标准治疗选择,病情缓解后给予雷那度胺和小剂量地塞米松的方案作为后续新的标准维持治疗已逐渐被接受.在老年患者治疗时,要充分意识到老年患者的虚弱较肾功能和细胞遗传学异常更影响患者的总生存（OS）,需要结合其影响制定个体化的治疗方案.

多发性骨髓瘤生物学和临床诊治的新视野：第56届美国血液学会年会报道

多发性骨髓瘤（MM）是一种从癌前状态（意义不明的单克隆免疫球蛋白血症MGUS）到恶性疾病转化过程的独特肿瘤。在其发病过程中，肿瘤克隆的基因型特点与浆细胞与其微环境之间的对话同样重要。MM基因是高度复杂和异质性的，它们对疾病的转归起着关键的作用，不久以后MM可能将不再被视为一个单一的疾病。大量新药的应用，将增加对微小残留病监测预后和治疗效果的预期和需要。新药和高剂量化疗联合自体干细胞移植的应用使MM的预后已经在过去20年得到显著改善，重新审视早期MM的诊断标准和早期干预的可能性将开辟新的治疗途径。新药物的不断涌现，将促使人们平衡疗效、毒性和成本之间的关系，以达到最佳的治疗目标。

多发性骨髓瘤的新药治疗方案：第57届美国血液学会年会报道

随着对多发性骨髓瘤（MM）生物学认识的加深和新药的出现，含新药的联合化疗方案加深了MM的治疗反应并延长了患者的生存期。文章总结了第57届美国血液学会年会报道的免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂、去乙酰化转移酶抑制剂及单克隆抗体等新药联合治疗在MM中的进展。同时，微小残留病（MRD）也随之被用于评价缓解的深度。为使MM患者达到更长期缓解和更高生命质量的目标，新药组合的方案更受推荐，尤其对于复发或高危的MM患者。

多发性骨髓瘤伴髓外浸润25例临床分析

目的研究多发性骨髓瘤（MM）伴髓外浸润患者的临床特点及治疗。方法分析我科2006年7月至2008年7月收治的25例MM伴髓外浸润的患者，男：女为15：10，中位年龄55．2（30～65）岁。其中IgA10例，IgG9例，轻链入5例，IgD1例。髓外浸润最常见部位是肌肉和椎管。结果在诊断时即有髓外浸润的患者，应用传统的化疗方案，如美法仑、泼尼松、沙立度胺或长春新碱、阿霉素、地塞米松，总有效率达到8／10例，随着髓内病变的好转髓外浸润也明显好转。而在后期出现的髓外浸润应用传统的化疗方案往往无效，我们选用含有硼替佐米的方案或顺铂、环磷酰胺、足叶乙甙、泼尼松（DECP），取得了较好的效果。接受DECP化疗的有效率为66．7％（10／15），接受硼替佐米的有效率为4／8例。结论MM疾病进展后伴髓外浸润患者治疗效果差，进展迅速，常规化疗方案治疗效果较差，应尽早应用新药以及一些二线化疗方案。

来那度胺联合小剂量地塞米松治疗老年多发性骨髓瘤患者的安全性观察

目的观察来那度胺联合小剂量地塞米松(Rd)治疗老年多发性骨髓瘤的疗效及安全性。方法回顾性收集2013年6月至2017年6月首都医科大学附属北京朝阳医院西院血液科收治的老年骨髓瘤患者共36例,其中男性23例(63.9%),女性13例(36.1%),年龄(72.0±2.4)岁,均给予Rd方案治疗,具体为:来那度胺25 mg/qod或者10 mg/qd,d1~21,地塞米松10~20 mg/w,28 d为1个疗程。采用国际骨髓瘤工作组(IMWG)标准评价治疗效果,按照国际肿瘤组织毒副作用统一命名法的标准(NCICTCAE第3版)判断不良反应。结果 36例患者获得满意随访,随访率100%,随访时间1~48个月,平均(20±3)个月。末次随访时,1例(2.7%)达到完全缓解,10例(27.8%)非常好的部分缓解,13例(36.1%)部分缓解,6例(16.7%)疾病稳定,4例(11.1%)疾病进展,2例(5.6%)死亡,总有效率为66.6%。不良反应主要为乏力及骨髓抑制。结论来那度胺联合小剂量地塞米松治疗老年多发性骨髓瘤患者,疗效好,患者耐受性好,可作为老年多发性骨髓瘤患者的推荐治疗方案。