目的干预措施在临床实践中的实际干预效果与随机对照试验(RCT)中表现的效力存在差异,即效力-效果差距。RCT结果与真实世界研究(RWS)结果的差异可能无法代表真实的效力-效果差距,这是因为当RWS与RCT在研究设计上有较大差异,或RWS结果估...目的干预措施在临床实践中的实际干预效果与随机对照试验(RCT)中表现的效力存在差异,即效力-效果差距。RCT结果与真实世界研究(RWS)结果的差异可能无法代表真实的效力-效果差距,这是因为当RWS与RCT在研究设计上有较大差异,或RWS结果估计存在偏倚时,效力-效果的估计可能是有偏的。其次,当发现干预措施存在效力-效果差距,不能对所有患者实行一刀切的临床决策,而需要进一步评估影响干预措施效果的真实世界因素,识别可能取得期望效用的患者群体。方法检索PubMed、Embase、Web of Science、万方数据知识服务平台、维普数据库、中国知网6个数据库从建库至2022年12月31日的中英文文献,采用概括性综述的方法,对如何改进RWS设计从而弥合效力-效果差距的方法进行归纳整合和定性描述。结果共纳入10篇文献,探讨如何以RCT研究方案为模板,制定相应的RWS方案,在正确估计效力-效果差距的基础上,进一步评估干预措施在患者亚群中的效果,选取能获得预期收益风险比的患者亚群,从而弥合效力-效果差距。结论使用医疗大数据,模拟目标试验方案关键特征,可以提高研究结果的真实性和有效性,弥合效力-效果差距。展开更多
目的随机对照试验(RCT)通常具有严格的实施标准,纳入的研究对象特征以及干预实施条件与真实临床环境具有较大差异,这会导致干预措施在实际临床应用中的风险-效益与RCT中表现出的风险-效益存在差异,结果的外推性受到很大限制。因此需要...目的随机对照试验(RCT)通常具有严格的实施标准,纳入的研究对象特征以及干预实施条件与真实临床环境具有较大差异,这会导致干预措施在实际临床应用中的风险-效益与RCT中表现出的风险-效益存在差异,结果的外推性受到很大限制。因此需要一些方法增强RCT结果的外推性,以评估药物在真实人群和真实临床实践环境中的真实效果。方法检索PubMed、Embase、Web of Science、万方数据知识服务平台、维普数据库、中国知网6个数据库从建库至2022年12月31日的中英文文献。采用概括性综述的方法,对纳入文献进行归纳整合和定性描述。结果共纳入12篇文献。纳入文献中增强效力外推性的方法可以归纳为3类:①改善传统RCT设计,增强人群代表性;②将RCT数据与真实世界数据(RWD)结合分析;③根据真实世界患者特征,校准RCT结果。结论改进RCT设计,增强人群代表性,可提高RCT结果的外推性;将RCT数据与RWD结合分析,可发挥不同来源数据的优势;根据真实世界人群特征校准RCT结果,可预估干预措施在真实世界患者群体中的效果。展开更多
目的对当前发表的系统评价再评价(overviews of reviews,简称Overviews)纳入研究的质量评价方法进行调查分析,为Overviews制作者提供方法学参考。方法计算机检索Cochrane Library(2010年第1期)、PubMed、EMbase和中国生物医学文献数据库...目的对当前发表的系统评价再评价(overviews of reviews,简称Overviews)纳入研究的质量评价方法进行调查分析,为Overviews制作者提供方法学参考。方法计算机检索Cochrane Library(2010年第1期)、PubMed、EMbase和中国生物医学文献数据库(CBM),检索时间截至2009年12月,遴选出具代表性的Overviews。然后提取其质量评价标准等相关资料进行分析,并对主要质量评价标准进行讨论分析。结果共遴选出43个具有代表性的Overviews,其中32个(74.4%)对纳入的系统评价进行了方法学质量评估,15个采用OQAQ标准(34.9%)、3个采用AMSTAR标准(7.0%)、2个采用DARE清单(4.6%)、2个采用Assendel标准(4.6%)、1个采用E ective Public Health Practice Project标准(2.3%)、6个采用自定义标准(14.0%),1个采用综合标准(2.3%),2个为其他(4.6%)。有10个研究(23.6%)进行了证据质量评价,其中8个研究(18.6%)应用GRADE分级系统进行评价,7个研究(16.3%)同时应用了证据质量评价和GRADE分级评价方法。结论现有Overviews对纳入研究的质量评价包括方法学质量和证据质量,但大多数现已发表的Overviews文献的质量评价实施并不完整。同时,现已发表Overviews中采用的方法学质量评价标准众多,尚无统一标准。鉴于OQAQ标准和AMSTAR标准评价内容全面,实施简易,其应用相对广泛,并得到了推荐,建议Overviews作者合理选择应用。GRADE系统相比其他证据质量分级系统更具系统性和全面性,推荐制作者在研究过程中正确使用,使Overviews研究结果更加完整,便于临床推广应用。展开更多
文摘目的干预措施在临床实践中的实际干预效果与随机对照试验(RCT)中表现的效力存在差异,即效力-效果差距。RCT结果与真实世界研究(RWS)结果的差异可能无法代表真实的效力-效果差距,这是因为当RWS与RCT在研究设计上有较大差异,或RWS结果估计存在偏倚时,效力-效果的估计可能是有偏的。其次,当发现干预措施存在效力-效果差距,不能对所有患者实行一刀切的临床决策,而需要进一步评估影响干预措施效果的真实世界因素,识别可能取得期望效用的患者群体。方法检索PubMed、Embase、Web of Science、万方数据知识服务平台、维普数据库、中国知网6个数据库从建库至2022年12月31日的中英文文献,采用概括性综述的方法,对如何改进RWS设计从而弥合效力-效果差距的方法进行归纳整合和定性描述。结果共纳入10篇文献,探讨如何以RCT研究方案为模板,制定相应的RWS方案,在正确估计效力-效果差距的基础上,进一步评估干预措施在患者亚群中的效果,选取能获得预期收益风险比的患者亚群,从而弥合效力-效果差距。结论使用医疗大数据,模拟目标试验方案关键特征,可以提高研究结果的真实性和有效性,弥合效力-效果差距。
文摘目的随机对照试验(RCT)通常具有严格的实施标准,纳入的研究对象特征以及干预实施条件与真实临床环境具有较大差异,这会导致干预措施在实际临床应用中的风险-效益与RCT中表现出的风险-效益存在差异,结果的外推性受到很大限制。因此需要一些方法增强RCT结果的外推性,以评估药物在真实人群和真实临床实践环境中的真实效果。方法检索PubMed、Embase、Web of Science、万方数据知识服务平台、维普数据库、中国知网6个数据库从建库至2022年12月31日的中英文文献。采用概括性综述的方法,对纳入文献进行归纳整合和定性描述。结果共纳入12篇文献。纳入文献中增强效力外推性的方法可以归纳为3类:①改善传统RCT设计,增强人群代表性;②将RCT数据与真实世界数据(RWD)结合分析;③根据真实世界患者特征,校准RCT结果。结论改进RCT设计,增强人群代表性,可提高RCT结果的外推性;将RCT数据与RWD结合分析,可发挥不同来源数据的优势;根据真实世界人群特征校准RCT结果,可预估干预措施在真实世界患者群体中的效果。
文摘目的对当前发表的系统评价再评价(overviews of reviews,简称Overviews)纳入研究的质量评价方法进行调查分析,为Overviews制作者提供方法学参考。方法计算机检索Cochrane Library(2010年第1期)、PubMed、EMbase和中国生物医学文献数据库(CBM),检索时间截至2009年12月,遴选出具代表性的Overviews。然后提取其质量评价标准等相关资料进行分析,并对主要质量评价标准进行讨论分析。结果共遴选出43个具有代表性的Overviews,其中32个(74.4%)对纳入的系统评价进行了方法学质量评估,15个采用OQAQ标准(34.9%)、3个采用AMSTAR标准(7.0%)、2个采用DARE清单(4.6%)、2个采用Assendel标准(4.6%)、1个采用E ective Public Health Practice Project标准(2.3%)、6个采用自定义标准(14.0%),1个采用综合标准(2.3%),2个为其他(4.6%)。有10个研究(23.6%)进行了证据质量评价,其中8个研究(18.6%)应用GRADE分级系统进行评价,7个研究(16.3%)同时应用了证据质量评价和GRADE分级评价方法。结论现有Overviews对纳入研究的质量评价包括方法学质量和证据质量,但大多数现已发表的Overviews文献的质量评价实施并不完整。同时,现已发表Overviews中采用的方法学质量评价标准众多,尚无统一标准。鉴于OQAQ标准和AMSTAR标准评价内容全面,实施简易,其应用相对广泛,并得到了推荐,建议Overviews作者合理选择应用。GRADE系统相比其他证据质量分级系统更具系统性和全面性,推荐制作者在研究过程中正确使用,使Overviews研究结果更加完整,便于临床推广应用。